PKU Low Calorie Drink Study
24 februari 2025 uppdaterad av: Nutricia UK Ltd
Att utvärdera efterlevnaden, acceptansen, säkerheten och toleransen hos ett proteinersättning med lägre kalorier för kosthantering av fenylketonuri hos barn och vuxna - en pilotstudie
Denna studie kommer att utvärdera följsamheten, acceptansen, gastrointestinala (GI) toleransen och säkerheten hos ett aminosyrabaserat flytande proteinsubstitut med lägre kalorier för patienter med fenylketonuri (PKU) eller hyperfenylalaninemi (HPA).
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna
- 3 år eller äldre
- Diagnostiserats med klassisk eller varianttyp fenylketonuri (PKU) eller hyperfenylalaninemi (HPA)
- Har varit lyhörd i att ta minst en aminosyrabaserad, Phe-fri proteinersättning, som ger minst 20 g proteinekvivalenter dagligen, i minst 1 månad innan studien påbörjades
- Ha ett föreskrivet dagligt Phe-bidrag
- Skriftligt informerat samtycke från patient, eller från förälder/vårdare om tillämpligt
Exklusions kriterier:
- Gravid eller ammande
- Kräver enteral sond eller parenteral näring
- Stor lever- eller njurfunktion
- Deltagande i andra studier inom 1 månad före tillträde till denna studie
- Allergi mot någon av ingredienserna i studieprodukten
- Utredarens oro kring att patienten är underviktig (t.ex.: BMI lägre än 18,5 kg/m2 för vuxna) och/eller har en ätstörning
- Utredarens oro för patientens eller förälders/vårdares vilja/förmåga att följa protokollkraven
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Lågkaloriproteinersättning
Enarmsdesignad, 3 dagars baslinje, 28 dagar på den aminosyrabaserade flytande proteinersättningen baserad på lägre kalorier.
|
Det utvärderade kosttillskottet är ett aminosyrabaserat flytande proteinsubstitut med lägre kaloriinnehåll avsett för patienter med PKU.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Efterlevnad
Tidsram: Dagligen i 31 dagar
|
Frågeformulär om erbjudna mängder och faktiskt förbrukade mängder, jämfört med rekommenderad mängd.
Belopp (värden) registreras
|
Dagligen i 31 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Acceptans: Frågeformulär i kryssrutan
Tidsram: Inspelad vid baslinjen och slutet av intervetnionen (dag 31)
|
Kryssa i frågeformulär om produktens övergripande tycke och acceptans (dvs ogillar mycket, ogillar måttligt, neutral, gillar måttligt, gillar mycket)
|
Inspelad vid baslinjen och slutet av intervetnionen (dag 31)
|
|
Blodnivåer av fenylalanin och andra aminosyror
Tidsram: Registrerades vid baselien och slutet av interventionen (dag 31)
|
Blodfläckstest.
|
Registrerades vid baselien och slutet av interventionen (dag 31)
|
|
Gastrointestinal tolerans
Tidsram: registreras vid baslinjen, början av interventionen och slutet av interventionen (12 av totalt 31 dagar)
|
Frågeformulär som beskriver eventuella GI-symtom, svårighetsgrad (ingen, mild, måttlig, svår) och förändring från vanligt.
|
registreras vid baslinjen, början av interventionen och slutet av interventionen (12 av totalt 31 dagar)
|
|
Näringsintag
Tidsram: Inspelad vid baslinjen och slutet av interventionen (dag 31)
|
24h dietary recall.
|
Inspelad vid baslinjen och slutet av interventionen (dag 31)
|
|
Antropometri
Tidsram: Registrerades vid baslinjen och slutet av interventionen (dag 31)
|
Mätningar av längd (m) och vikt (kg) vid baslinjen och slutet av studien.
|
Registrerades vid baslinjen och slutet av interventionen (dag 31)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
31 december 2023
Avslutad studie (Faktisk)
31 december 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 augusti 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 februari 2020
Första postat (Faktisk)
17 februari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 februari 2025
Senast verifierad
1 februari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PKULite2018
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .