Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD). (ADPKD)

12. juni 2026 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia
Autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) er den vanligste genetiske årsaken til nyresvikt. I flere tiår ble ADPKD sett på som en voksen sykdom. Det siste tiåret har det blitt mer anerkjent at sykdomsforløpet begynner i barndommen. Imidlertid mangler evidensbaserte retningslinjer for hvordan man skal håndtere og nærme seg barn diagnostisert med eller i risikosonen for ADPKD. Samlet sett er det utilstrekkelig data om det kliniske forløpet i barndommen. Studien har til hensikt å få mer informasjon om autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) og andre hepato/nyre fibrocystiske sykdommer. I tillegg har studien til hensikt å utvide nettbaserte ressurser slik at alle kan lære om ADPKD eller andre hepato/nyre fibrocystiske sykdommer. Personer diagnostisert med den dominerende formen for en lever-/nyrefibrocystisk tilstand inviteres til å delta i studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil be om tillatelse til forsøkspersonen til å se tidligere, nåværende og fremtidig medisinsk informasjon relatert til sykdommen. Noe informasjon som samles inn, vil være klinikknotater, laboratorieresultater og legekonsultasjonsrapporter. Forsøkspersonen vil bli bedt om å signere en utgivelse av medisinsk informasjonsskjema for å gi studieteamet tilgang til medisinsk informasjon. Denne studien krever ikke et klinikkbesøk til senteret.

Når forskningsstudien mottar informasjonen, vil forskningsteamet kunne legge inn de medisinske dataene i den kliniske databasen for hepato/renal fibrocystiske sykdommer.

Det vil være innledende dataregistrering i databasen og oppfølging av data som varer så lenge denne studien varer eller til forsøkspersonen velger å ikke delta i studien lenger. Studieteamet vil fjerne forsøkspersonens navn eller annen identifiserbar helseinformasjon fra de mottatte journalene før medisinske data legges inn i den kliniske databasen for hepato/renal fibrocystiske sykdommer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • Påmelding etter invitasjon
        • Cohen Children's Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19146
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som er kvalifisert er personer diagnostisert med ADPKD før fylte 18 år.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Demonstrasjon av ADPKD ved klinisk informasjon, avbildningsstudier, biopsi, obduksjon eller genetisk testing.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD), misdannelser i urinveiene eller store medfødte anomalier i andre systemer som tyder på en annen diagnose enn recessive hepato-renale fibrocystiske sykdommer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Databaseregister
Tidsramme: opptil 10 år

Vår forskning er utformet for å utvide den for tiden begrensede kunnskapen om autosomale dominante polycystiske nyresykdommer (ADPKD). Vårt spesifikke mål er å opprette et register over klinisk informasjon om dette settet med sykdommer.

Denne studien har to deler, den kliniske databasen (medisinsk helseinformasjon) og den pedagogiske delen. I denne studien ønsker vi å bygge et register med informasjon om ADPKD for å lære mer om denne sykdommen. Det vil være valgfri urin- og/eller blodprøvetaking.
opptil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lisa Guay-Woodford, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. oktober 2019

Primær fullføring (Antatt)

30. oktober 2030

Studiet fullført (Antatt)

30. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

8. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 23-021496

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere