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Étude sur la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD) (ADPKD)

12 juin 2026 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia
La polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD) est la cause génétique la plus fréquente d'insuffisance rénale. Pendant plusieurs décennies, la PKRAD a été considérée comme une maladie de l'adulte. Au cours de la dernière décennie, il est devenu plus largement admis que l'évolution de la maladie commence dans l'enfance. Cependant, les lignes directrices fondées sur des données probantes sur la façon de gérer et d'aborder les enfants diagnostiqués avec ou à risque de PKRAD font défaut. Dans l'ensemble, les données sur l'évolution clinique pendant l'enfance sont insuffisantes. L'étude vise à obtenir plus d'informations sur la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD) et d'autres maladies fibrokystiques hépato-rénales. De plus, l'étude vise à étendre les ressources Web afin que tout le monde puisse en savoir plus sur la PKRAD ou d'autres maladies fibrokystiques hépato/rénales. Les personnes diagnostiquées avec la forme dominante d'une affection fibrokystique hépato/rénale sont invitées à participer à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Cette étude demandera la permission du sujet de voir les informations médicales passées, actuelles et futures liées à la maladie. Certaines informations recueillies seraient des notes cliniques, des résultats de laboratoire et des rapports de consultation de médecins. Le sujet sera invité à signer un formulaire de décharge d'informations médicales pour permettre à l'équipe de l'étude d'accéder aux informations médicales. Cette étude ne nécessite pas de visite à la clinique du centre.

Lorsque l'étude de recherche reçoit les informations, l'équipe de l'étude de recherche pourra saisir les données médicales dans la base de données cliniques sur les maladies fibrokystiques hépato-rénales.

Il y aura une entrée de données initiale dans la base de données et des entrées de données de suivi durant toute la durée de cette étude ou jusqu'à ce que le sujet choisisse de ne plus participer à l'étude. L'équipe de l'étude supprimera le nom du sujet ou toute autre information de santé identifiable des dossiers reçus avant de saisir les données médicales dans la base de données cliniques sur les maladies fibrokystiques hépato-rénales.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Jasmine Jaber, MS
  • Numéro de téléphone: 267-425-5325
  • E-mail: jaberj2@chop.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
        • Inscription sur invitation
        • Cohen Children's Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19146
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
          • Jasmine Jaber, MS
          • Numéro de téléphone: 267-425-5325
          • E-mail: jaberj2@chop.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients éligibles sont les personnes diagnostiquées avec ADPKD avant l'âge de 18 ans.

La description

Critère d'intégration:

  • Démonstration de la PKRAD par des informations cliniques, des études d'imagerie, une biopsie, une autopsie ou des tests génétiques.

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints de polykystose rénale autosomique récessive (MPRA), de malformations des voies urinaires ou d'anomalies congénitales majeures d'autres systèmes évoquant un diagnostic autre que les maladies fibrokystiques hépato-rénales récessives.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Autre

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Registre de base de données
Délai: jusqu'à 10 ans

Notre recherche vise à élargir les connaissances actuellement limitées sur les maladies polykystiques rénales autosomiques dominantes (PKRAD). Notre objectif spécifique est de créer un registre d'informations cliniques sur cet ensemble de maladies.

Cette étude comporte deux parties, la base de données clinique (informations médicales sur la santé) et la partie pédagogique. Dans cette étude, nous souhaitons créer un registre contenant des informations sur la PKD pour en savoir plus sur cette maladie. Il y aura un prélèvement facultatif d'urine et/ou de sang.
jusqu'à 10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Collaborateurs

National Institutes of Health (NIH)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lisa Guay-Woodford, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 octobre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

30 octobre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2020

Première publication (Réel)

8 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 23-021496

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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