Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) undersøgelse (ADPKD)

12. juni 2026 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia
Autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) er den mest almindelige genetiske årsag til nyresvigt. I flere årtier blev ADPKD betragtet som en voksensygdom. I det sidste årti er det blevet mere almindeligt anerkendt, at sygdomsforløbet begynder i barndommen. Der mangler dog evidensbaserede retningslinjer for, hvordan man håndterer og nærmer sig børn, der er diagnosticeret med eller er i risiko for at få ADPKD. Samlet set er der utilstrækkelige data om det kliniske forløb i barndommen. Undersøgelsen har til hensigt at få mere information om autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) og andre hepato/renale fibrocystiske sygdomme. Derudover har undersøgelsen til hensigt at udvide webbaserede ressourcer, så alle kan lære om ADPKD eller andre hepato/nyre fibrocystiske sygdomme. Personer, der er diagnosticeret med den dominerende form for en hepato/renal fibrocystisk tilstand, inviteres til at deltage i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil bede forsøgspersonens tilladelse til at se tidligere, nuværende og fremtidige medicinske oplysninger relateret til sygdommen. Nogle oplysninger, der indsamles, ville være kliniknotater, laboratorieresultater og lægekonsultationsrapporter. Forsøgspersonen vil blive bedt om at underskrive en udgivelse af medicinsk informationsformular for at give undersøgelsesholdet adgang til medicinsk information. Denne undersøgelse kræver ikke et klinikbesøg på centret.

Når forskningsstudiet modtager oplysningerne, vil forskningsteamet være i stand til at indtaste de medicinske data i den kliniske database med hepato/renal fibrocystiske sygdomme.

Der vil være indledende dataindtastning i databasen og opfølgende dataindtastninger, der varer i hele denne undersøgelse eller indtil forsøgspersonen vælger ikke at deltage i undersøgelsen længere. Undersøgelsesteamet vil fjerne forsøgspersonens navn eller enhver anden identificerbar helbredsinformation fra de modtagne optegnelser, før de indtaster medicinske data i den kliniske database med hepato/renale fibrocystiske sygdomme.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Tilmelding efter invitation
        • Cohen Children's Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Berettigede patienter er personer diagnosticeret med ADPKD før 18 års alderen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Demonstration af ADPKD ved klinisk information, billeddannelsesundersøgelser, biopsi, obduktion eller genetisk testning.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD), misdannelser i urinvejene eller større medfødte anomalier i andre systemer, hvilket tyder på en anden diagnose end recessive hepato-renale fibrocystiske sygdomme.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Database register
Tidsramme: op til 10 år

Vores forskning er designet til at udvide den i øjeblikket begrænsede viden om autosomale dominante polycystiske nyresygdomme (ADPKD). Vores specifikke mål er at skabe et register over klinisk information om dette sæt af sygdomme.

Denne undersøgelse har to dele, den kliniske database (medicinske sundhedsoplysninger) og den pædagogiske del. I denne undersøgelse ønsker vi at opbygge et register med information om ADPKD for at lære mere om denne sygdom. Der vil være en valgfri urin- og/eller blodopsamling.
op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lisa Guay-Woodford, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2020

Først opslået (Faktiske)

8. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-021496

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ADPKD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner