Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD). (ADPKD)

12 juni 2026 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia
Autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) är den vanligaste genetiska orsaken till njursvikt. Under flera decennier betraktades ADPKD som en vuxensjukdom. Under det senaste decenniet har det blivit mer allmänt uppskattat att sjukdomsförloppet börjar i barndomen. Emellertid saknas evidensbaserade riktlinjer för hur man hanterar och närmar sig barn som diagnostiserats med eller riskerar att få ADPKD. Sammantaget finns det otillräckliga data om det kliniska förloppet under barndomen. Studien avser att få mer information om Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD) och andra lever-/njurfibrocystiska sjukdomar. Dessutom avser studien att utöka webbaserade resurser så att vem som helst kan lära sig om ADPKD eller andra lever-/njurfibrocystiska sjukdomar. Individer som diagnostiserats med den dominerande formen av ett lever-/njurfibrocystiskt tillstånd inbjuds att delta i studien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att be försökspersonens tillåtelse att se tidigare, aktuell och framtida medicinsk information relaterad till sjukdomen. En del information som samlas in skulle vara klinikanteckningar, labbresultat och läkares konsultationsrapporter. Försökspersonen kommer att bli ombedd att underteckna ett formulär för medicinsk information för att ge studieteamet tillgång till medicinsk information. Den här studien kräver inget klinikbesök på centret.

När forskningsstudien får informationen kommer forskarstudiegruppen att kunna lägga in medicinska data i den kliniska databasen för hepato/renal fibrocystiska sjukdomar.

Det kommer att finnas initial datainmatning i databasen och uppföljning av datainmatningar som varar under hela denna studie eller tills försökspersonen väljer att inte delta i studien längre. Studieteamet kommer att ta bort försökspersonens namn eller annan identifierbar hälsoinformation från de mottagna journalerna innan medicinska data skrivs in i den kliniska databasen för hepato/njurfibrocystiska sjukdomar.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

300

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
        • Anmälan via inbjudan
        • Cohen Children's Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19146
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Berättigade patienter är personer som diagnostiserats med ADPKD före 18 års ålder.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Demonstration av ADPKD genom klinisk information, avbildningsstudier, biopsi, obduktion eller genetisk testning.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med autosomal recessiv polycystisk njursjukdom (ARPKD), missbildningar i urinvägarna eller allvarliga medfödda anomalier i andra system som tyder på en annan diagnos än recessiva lever-renala fibrocystiska sjukdomar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Övrig

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Databasregistret
Tidsram: upp till 10 år

Vår forskning är utformad för att utöka den för närvarande begränsade kunskapen om autosomala dominanta polycystiska njursjukdomar (ADPKD). Vårt specifika mål är att skapa ett register över klinisk information om denna uppsättning sjukdomar.

Denna studie har två delar, den kliniska databasen (medicinsk hälsoinformation) och den pedagogiska delen. I denna studie vill vi bygga upp ett register med information om ADPKD för att lära oss mer om denna sjukdom. Det kommer att finnas en valfri urin- och/eller bloduppsamling.
upp till 10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbetspartners

National Institutes of Health (NIH)

Utredare

  • Huvudutredare: Lisa Guay-Woodford, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 oktober 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

30 oktober 2030

Avslutad studie (Beräknad)

30 oktober 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2020

Första postat (Faktisk)

8 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 23-021496

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera