- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04406818
Metabolsk og hemodynamisk reserve i pediatrisk SCA
Rollen til metabolsk og hemodynamisk reserve i aldersrelatert hjernesårbarhet ved pediatrisk sigdcelleanemi
Hensikten med denne forskningsstudien er å bedre forstå hvordan blodstrøm og metabolismeendringer kan påvirke hjernens utvikling i de første tiårene av livet. SCA-deltakere og friske kontroller er alders- og kjønnstilpasset for sammenligning. Innenfor SCA-kohorten kan barn med infarkt ha tynnere cortex enn de uten, noe som reflekterer et større tap.
Etterforskerne vil undersøke hjernens blodstrøm og metabolisme ved hjelp av magnetisk resonanstomografi (MRI). Hjernens blodårer utvider og trekker seg sammen for å regulere blodstrømmen basert på hjernens behov. Mengden av utvidelse og sammentrekning av blodårene kan variere etter alder. Hjernens blodstrøm endres på små måter under daglige aktiviteter, som trening, dyp konsentrasjon eller normal hjernevekst. Betydelig sykdom eller psykisk stress kan øke hjernens metabolske behov eller forårsake andre større endringer i blodstrømmen. Hvis blodårene ikke er i stand til å utvide seg for å gi mer blodstrøm når metabolsk etterspørsel er høy, kan det hende at hjernen ikke får alt oksygenet den trenger. Under ekstreme omstendigheter, hvis hjernen ikke er i stand til å få nok oksygen i lang tid, kan det oppstå hjerneslag. Noen ganger oppstår små slag uten andre merkbare endringer og kan kun påvises på en MR. Disse kalles noen ganger "stille slag". Under mindre ekstreme omstendigheter kan det å ikke ha full oksygentilførsel føre til at hjernen vokser og utvikler seg langsommere enn når den har full tilførsel.
En måte å teste blodårenes evne til å utvide seg er ved å måle blodstrømmen mens du puster inn karbondioksid. Karbondioksid får blodårene i hjernen til å utvide seg uten å øke hjernens metabolisme.
I løpet av denne studien kan deltakerne bli bedt om å gjennomgå en blodprøve, MR, kognitive vurderinger og korte spørreskjemaer. Studieteamet vil bruke en spesiell maske for å kontrollere mengden karbondioksid deltakerne puster inn.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Sunne kontroller:
- Friske kontroller i alderen 4-21 år
- Kunne delta i MR-undersøkelse uten sedasjon
- Ikke gravid for øyeblikket
- Ingen signifikant psykiatrisk historie, definert som å ha en alvorlig psykiatrisk diagnose, etter PI skjønn
- Ingen historie med epilepsi
- Ingen historie med hjerneslag eller cerebrovaskulær sykdom
- Kan ha sporadisk hodepine hvis du ikke tar en daglig forebyggende medisin mot hodepine
- Ikke på vasodilaterende medisiner, som sildenafil eller verapamil
Deltakere i sigdcelleanemi:
- Alder 4-21 år
- Hb SS eller SBeta-thal
- Kunne delta i MR-undersøkelse uten sedasjon
- Ikke gravid for øyeblikket
- Ikke på vasodilaterende medisiner, som sildenafil eller verapamil
- Ingen kjent vaskulopati
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Sunn kontroll
|
Deltakerne inhalerer karbondioksid mens de er i magnetisk resonansbildeskanning for å måle cerebrovaskulær reaktivitet
|
|
Aktiv komparator: Sigdcelleanemi
|
Deltakerne inhalerer karbondioksid mens de er i magnetisk resonansbildeskanning for å måle cerebrovaskulær reaktivitet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Grå materie kortikal tykkelse
Tidsramme: 3 år
|
Gjennomsnittlig kortikal tykkelse på hele hjernen på høyoppløselige T1-bilder
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalt hjernevolum
Tidsramme: 3 år
|
Totalt hjernevolum (grå materie og hvit substans) på høyoppløselig T1-bilde
|
3 år
|
|
Cerebrovaskulær reaktivitet
Tidsramme: 15 minutter
|
Endring i blodstrømmen målt ved MR som respons på karbondioksid
|
15 minutter
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kristin P Guilliams, MD, Washington University School of Medicine
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Anemi, sigdcelle
- Hjernesykdommer
- Uorganiske kjemikalier
- Oksider
- Oksygenforbindelser
- Gasser
- Karbonforbindelser, uorganiske
- Karbondioksid
Andre studie-ID-numre
- 202106016
- R01NS121065 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .