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Metabolische und hämodynamische Reserve bei pädiatrischem SCA

3. September 2025 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Die Rolle der metabolischen und hämodynamischen Reserve bei altersbedingter Anfälligkeit des Gehirns bei pädiatrischer Sichelzellenanämie

Der Zweck dieser Forschungsstudie ist es, besser zu verstehen, wie Änderungen des Blutflusses und des Stoffwechsels die Gehirnentwicklung in den frühen Lebensjahrzehnten beeinflussen können. SCA-Teilnehmer und gesunde Kontrollpersonen sind zum Vergleich alters- und geschlechtsangepasst. Innerhalb der SCA-Kohorte können Kinder mit Infarkten dünnere Rinden haben als solche ohne, was einen größeren Verlust widerspiegelt.

Mittels Magnetresonanztomographie (MRT) werden die Forscher die Durchblutung und den Stoffwechsel des Gehirns untersuchen. Die Blutgefäße des Gehirns erweitern und verengen sich, um den Blutfluss basierend auf den Bedürfnissen des Gehirns zu regulieren. Das Ausmaß der Erweiterung und Kontraktion der Blutgefäße kann je nach Alter variieren. Die Durchblutung des Gehirns ändert sich geringfügig während alltäglicher Aktivitäten, wie z. B. körperlicher Betätigung, hoher Konzentration oder normalem Gehirnwachstum. Schwere Krankheiten oder psychischer Stress können den Stoffwechselbedarf des Gehirns erhöhen oder andere größere Veränderungen des Blutflusses verursachen. Wenn sich die Blutgefäße bei hohem Stoffwechselbedarf nicht erweitern können, um mehr Blut zu fließen, erhält das Gehirn möglicherweise nicht den gesamten Sauerstoff, den es benötigt. Im Extremfall kann es zu einem Schlaganfall kommen, wenn das Gehirn längere Zeit nicht genug Sauerstoff bekommt. Manchmal treten kleine Schlaganfälle ohne andere auffällige Veränderungen auf und sind nur im MRT nachweisbar. Diese werden manchmal als „stille Schläge“ bezeichnet. Unter weniger extremen Umständen kann eine unzureichende Sauerstoffversorgung dazu führen, dass das Gehirn langsamer wächst und sich entwickelt, als wenn es vollständig versorgt ist.

Eine Möglichkeit, die Ausdehnungsfähigkeit von Blutgefäßen zu testen, besteht darin, den Blutfluss zu messen, während Kohlendioxid eingeatmet wird. Kohlendioxid bewirkt, dass sich die Blutgefäße im Gehirn erweitern, ohne den Gehirnstoffwechsel zu erhöhen.

Während dieser Studie können die Teilnehmer gebeten werden, sich einer Blutentnahme, einer MRT, kognitiven Bewertungen und kurzen Fragebögen zu unterziehen. Das Studienteam wird eine spezielle Maske verwenden, um die Menge an Kohlendioxid zu kontrollieren, die die Teilnehmer einatmen.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Gesunde Kontrollen:

  • Gesunde Kontrollen im Alter von 4-21 Jahren
  • Teilnahme am MRT-Scan ohne Sedierung möglich
  • Derzeit nicht schwanger
  • Keine signifikante psychiatrische Vorgeschichte, definiert als eine schwere psychiatrische Diagnose nach PI-Ermessen
  • Keine Vorgeschichte von Epilepsie
  • Keine Vorgeschichte von Schlaganfällen oder zerebrovaskulären Erkrankungen
  • Kann gelegentlich Kopfschmerzen haben, wenn nicht täglich vorbeugende Medikamente gegen Kopfschmerzen eingenommen werden
  • Nicht auf gefäßerweiternde Medikamente wie Sildenafil oder Verapamil

Teilnehmer an Sichelzellenanämie:

  • Alter 4-21 Jahre
  • Hb SS oder SBeta-thal
  • Teilnahme am MRT-Scan ohne Sedierung möglich
  • Derzeit nicht schwanger
  • Nicht auf gefäßerweiternde Medikamente wie Sildenafil oder Verapamil
  • Keine bekannte Vaskulopathie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Gesunde Kontrolle
Die Teilnehmer inhalieren Kohlendioxid während eines Magnetresonanztomographie-Scans, um die zerebrovaskuläre Reaktivität zu messen
Aktiver Komparator: Sichelzellenanämie
Die Teilnehmer inhalieren Kohlendioxid während eines Magnetresonanztomographie-Scans, um die zerebrovaskuläre Reaktivität zu messen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kortikale Dicke der Grauen Substanz
Zeitfenster: 3 Jahre
Mittlere kortikale Dicke des gesamten Gehirns auf hochauflösenden T1-Bildern
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtvolumen des Gehirns
Zeitfenster: 3 Jahre
Gesamthirnvolumen (graue Substanz und weiße Substanz) auf hochauflösendem T1-Bild
3 Jahre
Zerebrovaskuläre Reaktivität
Zeitfenster: 15 Minuten
Veränderung des Blutflusses, gemessen durch MRT als Reaktion auf Kohlendioxid
15 Minuten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Kristin P Guilliams, MD, Washington University School of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die vorgeschlagenen Forschungsressourcen umfassen MRT-Scandaten und CO2-Atmungsdaten von 120 Probanden, einschließlich pädiatrischer Probanden. Da Kinder eine gefährdete Bevölkerungsgruppe sind, wird das Projektteam die Daten (mit allen personenbezogenen Daten unkenntlich gemacht) qualifizierten Ermittlern im Rahmen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten zur Verfügung stellen, die (1) eine Verpflichtung zur ausschließlichen Verwendung für Forschungszwecke, (2) a Verpflichtung zur Sicherung der Daten durch geeignete Computertechnologie und (3) Verpflichtung zur Vernichtung der Daten nach Abschluss der Analysen. Diese wird auf Anfrage innerhalb von 6 Monaten nach Ende des Förderzeitraums zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Zum Studienabschluss

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Auf Anfrage von qualifizierten Forschern

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Erkrankungen des Gehirns

Klinische Studien zur Kohlendioxid

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