Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Metabole en hemodynamische reserve bij pediatrische SCA

17 augustus 2026 bijgewerkt door: Washington University School of Medicine

De rol van metabole en hemodynamische reserve bij leeftijdsgerelateerde hersenkwetsbaarheid bij pediatrische sikkelcelanemie

Het doel van dit onderzoek is om beter te begrijpen hoe veranderingen in de bloedstroom en stofwisseling de hersenontwikkeling in de eerste decennia van het leven kunnen beïnvloeden. SCA-deelnemers en gezonde controles zijn ter vergelijking qua leeftijd en geslacht op elkaar afgestemd. Binnen het SCA-cohort kunnen kinderen met infarcten dunnere cortices hebben dan kinderen zonder infarct, wat wijst op een groter verlies.

De onderzoekers zullen de doorbloeding en het metabolisme van de hersenen onderzoeken met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). De bloedvaten van de hersenen zetten uit en vernauwen zich om de bloedstroom te reguleren op basis van de behoeften van de hersenen. De mate van uitzetten en samentrekken van de bloedvaten kan per leeftijd verschillen. De doorbloeding van de hersenen verandert op kleine schaal tijdens alledaagse activiteiten, zoals lichaamsbeweging, diepe concentratie of normale hersengroei. Aanzienlijke ziekte of psychologische stress kan de metabolische vraag van de hersenen verhogen of andere grotere veranderingen in de bloedstroom veroorzaken. Als bloedvaten niet kunnen uitzetten om meer bloed te laten stromen wanneer de metabolische vraag hoog is, krijgen de hersenen mogelijk niet alle zuurstof die ze nodig hebben. In extreme omstandigheden, als de hersenen lange tijd niet genoeg zuurstof kunnen krijgen, kan een beroerte optreden. Soms treden kleine beroertes op zonder andere merkbare veranderingen en zijn ze alleen detecteerbaar op een MRI. Dit worden soms "stille slagen" genoemd. In minder extreme omstandigheden kan het ontbreken van een volledige zuurstoftoevoer ertoe leiden dat de hersenen langzamer groeien en zich ontwikkelen dan wanneer ze een volledige toevoer hebben.

Een manier om het vermogen van bloedvaten om uit te zetten te testen, is door de bloedstroom te meten terwijl kooldioxide wordt ingeademd. Koolstofdioxide zorgt ervoor dat bloedvaten in de hersenen verwijden zonder het hersenmetabolisme te verhogen.

Tijdens deze studie kunnen deelnemers worden gevraagd om een ​​bloedafname, MRI, cognitieve beoordelingen en korte vragenlijsten te ondergaan. Het onderzoeksteam zal een speciaal masker gebruiken om de hoeveelheid koolstofdioxide die de deelnemers inademen te beheersen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

120

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University in St. Louis

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Gezonde controles:

  • Gezonde controles in de leeftijd van 4-21 jaar
  • Zonder verdoving kunnen deelnemen aan MRI-scan
  • Momenteel niet zwanger
  • Geen significante psychiatrische voorgeschiedenis, gedefinieerd als een ernstige psychiatrische diagnose, naar goeddunken van PI
  • Geen voorgeschiedenis van epilepsie
  • Geen voorgeschiedenis van beroerte of cerebrovasculaire ziekte
  • Kan af en toe hoofdpijn hebben als hij niet dagelijks een preventief medicijn tegen hoofdpijn neemt
  • Niet op vaatverwijdende medicatie, zoals sildenafil of verapamil

Sikkelcelanemie Deelnemers:

  • Leeftijd 4-21 jaar
  • Hb SS of SBeta-thal
  • Zonder verdoving kunnen deelnemen aan MRI-scan
  • Momenteel niet zwanger
  • Niet op vaatverwijdende medicatie, zoals sildenafil of verapamil
  • Geen bekende vasculopathie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Gezonde Controle
Geneesmiddel: Kooldioxide
Deelnemers ademen koolstofdioxide in tijdens een magnetische resonantie beeldvormingsscan om de cerebrovasculaire reactiviteit te meten
Actieve vergelijker: Sikkelcelanemie
Geneesmiddel: Kooldioxide
Deelnemers ademen koolstofdioxide in tijdens een magnetische resonantie beeldvormingsscan om de cerebrovasculaire reactiviteit te meten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Grijze stof corticale dikte
Tijdsspanne: 3 jaar
Gemiddelde dikte van de hersenschors op hoge resolutie T1-beelden
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal hersenvolume
Tijdsspanne: 3 jaar
Totaal hersenvolume (grijze stof en witte stof) op T1-afbeelding met hoge resolutie
3 jaar
Cerebrovasculaire reactiviteit
Tijdsspanne: 15 minuten
Verandering in de bloedstroom zoals gemeten met MRI als reactie op koolstofdioxide
15 minuten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kristin P Guilliams, MD, Washington University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 202106016
  • R01NS121065 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De voorgestelde onderzoeksactiva omvatten MRI-scangegevens en CO2-ademhalingsgegevens van 120 proefpersonen, waaronder pediatrische proefpersonen. Aangezien kinderen een kwetsbare bevolkingsgroep zijn, zal het projectteam de gegevens (waarbij alle persoonlijk identificeerbare informatie is geredigeerd) beschikbaar stellen aan gekwalificeerde onderzoekers onder een overeenkomst voor het delen van gegevens die voorziet in (1) een toezegging om alleen voor onderzoeksdoeleinden te gebruiken, (2) een toezegging om de gegevens te beveiligen met behulp van geschikte computertechnologie, en (3) een toezegging om de gegevens te vernietigen nadat de analyses zijn voltooid. Deze is op verzoek beschikbaar binnen 6 maanden na afloop van de subsidieperiode.

IPD-tijdsbestek voor delen

Aan het einde van de studie

IPD-toegangscriteria voor delen

Op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren