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小儿 SCA 中的代谢和血液动力学储备

2023年8月24日 更新者:Washington University School of Medicine

代谢和血液动力学储备在小儿镰状细胞性贫血中与年龄相关的脑脆弱性中的作用

这项研究的目的是更好地了解血流和新陈代谢的变化如何影响生命早期几十年的大脑发育。 SCA 参与者和健康对照者的年龄和性别匹配以进行比较。 在 SCA 队列中,患有梗塞的儿童的皮质可能比没有梗塞的儿童更薄,反映出更大的损失。

研究人员将使用磁共振成像 (MRI) 检查脑血流和新陈代谢。 大脑的血管根据大脑的需要扩张和收缩以调节血流。 扩张和收缩血管的量可能因年龄而异。 在日常活动中,例如锻炼、深度集中或正常的大脑发育,大脑的血流会发生细微变化。 重大疾病或心理压力可能会增加大脑的新陈代谢需求或引起其他更大的血流变化。 如果在新陈代谢需求高时血管无法扩张以提供更多的血流量,大脑可能无法获得所需的全部氧气。 在极端情况下,如果大脑长时间得不到足够的氧气,就有可能发生中风。 有时小中风的发生没有其他明显的变化,只能在 MRI 上检测到。 这些有时被称为“无声中风”。 在不太极端的情况下,没有充分的氧气供应可能会导致大脑的生长和发育比完全供应时更慢。

测试血管扩张能力的一种方法是在吸入二氧化碳的同时测量血流量。 二氧化碳会导致大脑中的血管扩张,而不会增加大脑的新陈代谢。

在这项研究中,参与者可能会被要求接受抽血、MRI、认知评估和简短的问卷调查。 研究小组将使用一种特殊的面罩来控制参与者吸入的二氧化碳量。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

120

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University in St. Louis
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

是的

描述

健康控制:

  • 4-21岁健康对照
  • 能够在没有镇静的情况下参与 MRI 扫描
  • 目前没有怀孕
  • 没有明显的精神病史,根据 PI 的判断,定义为有严重的精神病诊断
  • 无癫痫病史
  • 无中风或脑血管病史
  • 如果不每天服用预防头痛的药物,可能会偶尔出现头痛
  • 不服用血管扩张药物,如西地那非或维拉帕米

镰状细胞性贫血参与者:

  • 年龄 4-21 岁
  • Hb SS 或 SBeta-thal
  • 能够在没有镇静的情况下参与 MRI 扫描
  • 目前没有怀孕
  • 不服用血管扩张药物,如西地那非或维拉帕米
  • 没有已知的血管病变

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:基础科学
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:健康控制
参与者在磁共振成像扫描中吸入二氧化碳以测量脑血管反应性
有源比较器:镰状细胞性贫血
参与者在磁共振成像扫描中吸入二氧化碳以测量脑血管反应性

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
灰质皮质厚度
大体时间:3年
高分辨率 T1 图像上的平均全脑皮层厚度
3年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总脑容量
大体时间:3年
高分辨率 T1 图像上的总脑容量(灰质和白质)
3年
脑血管反应
大体时间:15分钟
通过 MRI 测量的血流变化对二氧化碳的反应
15分钟

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Kristin P Guilliams, MD、Washington University School of Medicine

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年6月30日

初级完成 (估计的)

2026年3月31日

研究完成 (估计的)

2026年3月31日

研究注册日期

首次提交

2020年5月22日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月27日

首次发布 (实际的)

2020年5月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月24日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

拟议的研究资产将包括来自 120 名受试者(包括儿科受试者)的 MRI 扫描数据和 CO2 呼吸数据。 由于儿童是弱势群体,项目团队将根据数据共享协议向合格的调查人员提供数据(已编辑任何个人身份信息),该协议规定 (1) 承诺仅用于研究目的,(2)承诺使用适当的计算机技术保护数据,以及 (3) 承诺在分析完成后销毁数据。 这将在赠款期结束后的 6 个月内应要求提供。

IPD 共享时间框架

研究结束时

IPD 共享访问标准

根据合格研究人员的要求

IPD 共享支持信息类型

  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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