- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04406818
Riserva metabolica ed emodinamica nell'SCA pediatrico
Il ruolo della riserva metabolica ed emodinamica nella vulnerabilità cerebrale legata all'età nell'anemia falciforme pediatrica
Lo scopo di questo studio di ricerca è comprendere meglio come il flusso sanguigno e il cambiamento del metabolismo possono influenzare lo sviluppo del cervello nei primi decenni di vita. I partecipanti alla SCA e i controlli sani sono abbinati per età e sesso per il confronto. All'interno della coorte SCA, i bambini con infarti possono avere cortecce più sottili rispetto a quelli senza, riflettendo una perdita maggiore.
Gli investigatori esamineranno il flusso sanguigno cerebrale e il metabolismo utilizzando la risonanza magnetica (MRI). I vasi sanguigni del cervello si espandono e si restringono per regolare il flusso sanguigno in base alle esigenze del cervello. La quantità di espansione e contrazione dei vasi sanguigni può variare in base all'età. Il flusso sanguigno del cervello cambia in piccoli modi durante le attività quotidiane, come l'esercizio, la concentrazione profonda o la normale crescita cerebrale. Malattie significative o stress psicologico possono aumentare la richiesta metabolica del cervello o causare altri cambiamenti più grandi nel flusso sanguigno. Se i vasi sanguigni non sono in grado di espandersi per fornire più flusso sanguigno quando la domanda metabolica è elevata, il cervello potrebbe non ricevere tutto l'ossigeno di cui ha bisogno. In circostanze estreme, se il cervello non è in grado di ricevere abbastanza ossigeno per lungo tempo, può verificarsi un ictus. A volte piccoli ictus si verificano senza altri cambiamenti evidenti e sono rilevabili solo su una risonanza magnetica. Questi sono talvolta chiamati "colpi silenziosi". In circostanze meno estreme, non avere un pieno apporto di ossigeno può far sì che il cervello cresca e si sviluppi più lentamente rispetto a quando ha un pieno apporto.
Un modo per testare la capacità dei vasi sanguigni di espandersi è misurare il flusso sanguigno mentre si respira anidride carbonica. L'anidride carbonica provoca la dilatazione dei vasi sanguigni nel cervello senza aumentare il metabolismo cerebrale.
Durante questo studio ai partecipanti può essere chiesto di sottoporsi a prelievo di sangue, risonanza magnetica, valutazioni cognitive e brevi questionari. Il team di studio utilizzerà una maschera speciale per controllare la quantità di anidride carbonica che i partecipanti respirano.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Kristin P Guilliams, MD
- Numero di telefono: 3144546120
- Email: kristinguilliams@wustl.edu
Luoghi di studio
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Washington University in St. Louis
-
Contatto:
- Kristin P Guillliams, MD
- Numero di telefono: (314) 454-6120
- Email: kristinguilliams@wustl.edu
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Controlli sani:
- Controlli sani di età compresa tra 4 e 21 anni
- In grado di partecipare alla scansione MRI senza sedazione
- Attualmente non incinta
- Nessuna storia psichiatrica significativa, definita come avente una diagnosi psichiatrica grave, a discrezione del PI
- Nessuna storia di epilessia
- Nessuna storia di ictus o malattie cerebrovascolari
- Può avere mal di testa occasionali se non assume un farmaco preventivo quotidiano per il mal di testa
- Non su farmaci vasodilatatori, come sildenafil o verapamil
Partecipanti all'anemia falciforme:
- Età 4-21 anni
- Hb SS o SBeta-thal
- In grado di partecipare alla scansione MRI senza sedazione
- Attualmente non incinta
- Non su farmaci vasodilatatori, come sildenafil o verapamil
- Nessuna vasculopatia nota
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore attivo: Controllo sano
|
I partecipanti inalano anidride carbonica durante la scansione di risonanza magnetica per misurare la reattività cerebrovascolare
|
|
Comparatore attivo: Anemia falciforme
|
I partecipanti inalano anidride carbonica durante la scansione di risonanza magnetica per misurare la reattività cerebrovascolare
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Spessore corticale della materia grigia
Lasso di tempo: 3 anni
|
Media dello spessore corticale dell'intero cervello su immagini T1 ad alta risoluzione
|
3 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Volume totale del cervello
Lasso di tempo: 3 anni
|
Volume totale del cervello (sostanza grigia e sostanza bianca) sull'immagine T1 ad alta risoluzione
|
3 anni
|
|
Reattività cerebrovascolare
Lasso di tempo: 15 minuti
|
Variazione del flusso sanguigno misurata dalla risonanza magnetica in risposta all'anidride carbonica
|
15 minuti
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Kristin P Guilliams, MD, Washington University School of Medicine
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Anemia
- Emoglobinopatie
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Anemia, anemia falciforme
- Malattie del cervello
- Prodotti chimici inorganici
- Ossidi
- Composti di ossigeno
- Gas
- Composti di carbonio, inorganici
- Anidride carbonica
Altri numeri di identificazione dello studio
- 202106016
- R01NS121065 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- ICF
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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