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Riserva metabolica ed emodinamica nell'SCA pediatrico

3 settembre 2025 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Il ruolo della riserva metabolica ed emodinamica nella vulnerabilità cerebrale legata all'età nell'anemia falciforme pediatrica

Lo scopo di questo studio di ricerca è comprendere meglio come il flusso sanguigno e il cambiamento del metabolismo possono influenzare lo sviluppo del cervello nei primi decenni di vita. I partecipanti alla SCA e i controlli sani sono abbinati per età e sesso per il confronto. All'interno della coorte SCA, i bambini con infarti possono avere cortecce più sottili rispetto a quelli senza, riflettendo una perdita maggiore.

Gli investigatori esamineranno il flusso sanguigno cerebrale e il metabolismo utilizzando la risonanza magnetica (MRI). I vasi sanguigni del cervello si espandono e si restringono per regolare il flusso sanguigno in base alle esigenze del cervello. La quantità di espansione e contrazione dei vasi sanguigni può variare in base all'età. Il flusso sanguigno del cervello cambia in piccoli modi durante le attività quotidiane, come l'esercizio, la concentrazione profonda o la normale crescita cerebrale. Malattie significative o stress psicologico possono aumentare la richiesta metabolica del cervello o causare altri cambiamenti più grandi nel flusso sanguigno. Se i vasi sanguigni non sono in grado di espandersi per fornire più flusso sanguigno quando la domanda metabolica è elevata, il cervello potrebbe non ricevere tutto l'ossigeno di cui ha bisogno. In circostanze estreme, se il cervello non è in grado di ricevere abbastanza ossigeno per lungo tempo, può verificarsi un ictus. A volte piccoli ictus si verificano senza altri cambiamenti evidenti e sono rilevabili solo su una risonanza magnetica. Questi sono talvolta chiamati "colpi silenziosi". In circostanze meno estreme, non avere un pieno apporto di ossigeno può far sì che il cervello cresca e si sviluppi più lentamente rispetto a quando ha un pieno apporto.

Un modo per testare la capacità dei vasi sanguigni di espandersi è misurare il flusso sanguigno mentre si respira anidride carbonica. L'anidride carbonica provoca la dilatazione dei vasi sanguigni nel cervello senza aumentare il metabolismo cerebrale.

Durante questo studio ai partecipanti può essere chiesto di sottoporsi a prelievo di sangue, risonanza magnetica, valutazioni cognitive e brevi questionari. Il team di studio utilizzerà una maschera speciale per controllare la quantità di anidride carbonica che i partecipanti respirano.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University in St. Louis
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Descrizione

Controlli sani:

  • Controlli sani di età compresa tra 4 e 21 anni
  • In grado di partecipare alla scansione MRI senza sedazione
  • Attualmente non incinta
  • Nessuna storia psichiatrica significativa, definita come avente una diagnosi psichiatrica grave, a discrezione del PI
  • Nessuna storia di epilessia
  • Nessuna storia di ictus o malattie cerebrovascolari
  • Può avere mal di testa occasionali se non assume un farmaco preventivo quotidiano per il mal di testa
  • Non su farmaci vasodilatatori, come sildenafil o verapamil

Partecipanti all'anemia falciforme:

  • Età 4-21 anni
  • Hb SS o SBeta-thal
  • In grado di partecipare alla scansione MRI senza sedazione
  • Attualmente non incinta
  • Non su farmaci vasodilatatori, come sildenafil o verapamil
  • Nessuna vasculopatia nota

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Controllo sano
I partecipanti inalano anidride carbonica durante la scansione di risonanza magnetica per misurare la reattività cerebrovascolare
Comparatore attivo: Anemia falciforme
I partecipanti inalano anidride carbonica durante la scansione di risonanza magnetica per misurare la reattività cerebrovascolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Spessore corticale della materia grigia
Lasso di tempo: 3 anni
Media dello spessore corticale dell'intero cervello su immagini T1 ad alta risoluzione
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume totale del cervello
Lasso di tempo: 3 anni
Volume totale del cervello (sostanza grigia e sostanza bianca) sull'immagine T1 ad alta risoluzione
3 anni
Reattività cerebrovascolare
Lasso di tempo: 15 minuti
Variazione del flusso sanguigno misurata dalla risonanza magnetica in risposta all'anidride carbonica
15 minuti

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Kristin P Guilliams, MD, Washington University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2021

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

28 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

Le risorse di ricerca proposte includeranno dati di scansione MRI e dati sulla respirazione di CO2 di 120 soggetti, inclusi soggetti pediatrici. Poiché i bambini sono una popolazione vulnerabile, il team del progetto metterà a disposizione di investigatori qualificati i dati (con eventuali informazioni di identificazione personale oscurate) in base a un accordo di condivisione dei dati che prevede (1) un impegno a utilizzare solo a fini di ricerca, (2) un l'impegno a proteggere i dati utilizzando la tecnologia informatica appropriata e (3) l'impegno a distruggere i dati dopo il completamento delle analisi. Questo sarà disponibile su richiesta entro 6 mesi dalla fine del periodo di concessione.

Periodo di condivisione IPD

A conclusione dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Su richiesta di ricercatori qualificati

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattie del cervello

Prove cliniche su Diossido di carbonio

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