SCMC-prøve på KHE med KMP (V.2020) (SCMC-KK2020)
5. juni 2020 oppdatert av: Shanghai Children's Medical Center
En klinisk studie om behandling av kaposiformt hemangioendothelioma (KHE) med Kasabach-Merritt-fenomenet (KMP) av Hormone Shock and Sirolimus Maintenance
en fase I-studie med fokus på sikkerhet og effekt av prednisonsjokk pluss sirolimus-vedlikehold ved behandling av Kaposiformt hemangioendothelioma (KHE) med Kasabach-Merritt-fenomenet (KMP)
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
20
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Song Gu
- Telefonnummer: 18930830716
- E-post: gusong@shsmu.edu.cn
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200127
- Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Song Gu, Doctor
- Telefonnummer: 18930830716
- E-post: gusong@shsmu.edu.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kaposiform Hemangioendotheliomas med Kasabach-Merritt-fenomen
- 0 - 12 år ved studiestart
- Mann eller kvinne
- Samtykke fra foreldre (eller personen som har foreldremyndighet i familier)
- Signert og datert skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- med hematologiske sykdommer
- med andre solide svulster
- med hypertensjon, diabetes, binyrebarksvikt, nevrologiske sykdommer, lever og nyre
- dysfunksjon og kardiopulmonal insuffisiens
- med tuberkulose, cytomegalovirus og Epstein-Barr-virusinfeksjon før behandlingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: prednison gruppe
|
Prednison tas i en dose på 4mg/kg/d.
Hvis hormonbehandlingen er effektiv, vil den gradvis reduseres til 2mg/kg/d (en gang om morgenen og en gang om kvelden, 1 mg/kg kroppsvekt hver gang), og gjentas etter 2 måneders kontinuerlig behandling og 1 måneds medikamentabstinens.
|
|
Eksperimentell: prednison+sirolimus gruppe
|
Hvis den intravenøse prednisolonen 4 mg/kg/d (en gang om morgenen og en gang om kvelden, 2mg/kg kroppsvekt hver gang) er effektiv, vil den gradvis reduseres til 2mg/kg/D (én gang i morgen og en gang om kvelden, 1mg/kg kroppsvekt hver gang), gradvis omdannet til oral prednison med lik dose, og hormonet vil bli fjernet innen 4-6 uker.
Samtidig er dosen av sirolimus oral væske 0,8 mg / m2 to ganger daglig, med et intervall på 12 timer, og opprettholder blodkonsentrasjonen på 8-15 ng / ml.
hvis det ikke er noen utålelig bivirkning, vil behandlingen vare i 6 måneder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
respons på behandling
Tidsramme: 6 måneder etter inntak av stoffet
|
Fullstendig svar: antall blodplater er større enn 100×10^9/L. betydelig volumreduksjon er større enn 80 %. Fibrinogennivåer ved 2-4g/L. Overflatehuden på svulsten er lysere eller svulsten er betydelig mykere. Delvis respons: antall blodplater er større enn 40×10^9/L. betydelig volumreduksjon er større enn 50 %. Fibrinogennivåer med mindre enn 50 % reduksjon fra baseline. Overflatehuden på svulsten og palpasjon av svulsten har ingen endring eller mindre endring. Ingen respons: antall blodplater er mindre enn 40×10^9/L. signifikant volumreduksjon er mindre enn 50 % eller svulsten er større. Fibrinogennivåer ved rivjern og deretter 50 % reduksjon fra baseline. Overflatehuden på svulsten er mørkere eller svulsten er hardere. |
6 måneder etter inntak av stoffet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
bivirkningsfrekvens
Tidsramme: 6 måneder etter inntak av stoffet
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av CTCAE v5.0 Overvåking av pasientens kliniske biokjemiske indikatorer og symptomer
|
6 måneder etter inntak av stoffet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. juli 2020
Primær fullføring (Forventet)
31. januar 2023
Studiet fullført (Forventet)
30. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
1. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. juni 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. juni 2020
Sist bekreftet
1. juni 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Virussykdommer
- Infeksjoner
- Neoplasmer, bindevev og mykt vev
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Hematologiske sykdommer
- DNA-virusinfeksjoner
- Trombocytopeni
- Blodplateforstyrrelser
- Herpesviridae-infeksjoner
- Sarkom
- Hemangioma
- Neoplasmer, vaskulært vev
- Sarkom, Kaposi
- Hemangioendoteliom
- Kasabach-Merritt syndrom
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre studie-ID-numre
- SCMC2020
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .