Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SCMC-proef op KHE met KMP (V.2020) (SCMC-KK2020)

5 juni 2020 bijgewerkt door: Shanghai Children's Medical Center

Een klinisch onderzoek naar de behandeling van kaposiform hemangio-endothelioom (KHE) met Kasabach-Merritt-fenomeen (KMP) door hormoonshock en onderhoud van sirolimus

een fase I-onderzoek gericht op veiligheid en werkzaamheid van prednisonshock plus onderhoud van sirolimus bij de behandeling van Kaposiform hemangio-endothelioom (KHE) met Kasabach-Merritt-fenomeen (KMP)

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kaposiforme hemangio-endotheliomen met Kasabach-Merritt-fenomeen
  • 0 - 12 jaar oud op het moment van binnenkomst in de studie
  • Man of vrouw
  • Toestemming van ouders (of degene die het ouderlijk gezag heeft in gezinnen)
  • Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • met hematologische aandoeningen
  • met andere solide tumoren
  • met hypertensie, diabetes, bijnierinsufficiëntie, neurologische aandoeningen, lever en nieren
  • dysfunctie en cardiopulmonale insufficiëntie
  • met tuberculose, cytomegalovirus en Epstein-Barr-virusinfectie vóór de behandeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: prednison groep
Geneesmiddel: prednison
Prednison wordt ingenomen in een dosis van 4 mg/kg/d. Als de hormoonbehandeling effectief is, wordt deze geleidelijk afgebouwd tot 2 mg/kg/dag (één keer ’s ochtends en één keer ’s avonds, telkens 1 mg/kg lichaamsgewicht) en na 2 maanden continue behandeling herhaald en 1 maand medicijnontwenning.
Experimenteel: prednison + sirolimus-groep
Geneesmiddel: prednison en sirolimus
Als de intraveneuze prednisolon 4 mg/kg/dag (één keer ’s morgens en één keer ’s avonds, telkens 2 mg/kg lichaamsgewicht) werkt, wordt deze geleidelijk afgebouwd naar 2 mg/kg/D (een keer in de 's ochtends en één keer 's avonds, 1 mg / kg lichaamsgewicht per keer), geleidelijk omgezet in orale prednison van gelijke dosis, en het hormoon zal binnen 4-6 weken worden verwijderd. Tegelijkertijd is de dosering van sirolimus orale vloeistof tweemaal daags 0,8 mg / m2, met een interval van 12 uur, waarbij de bloedconcentratie op 8-15 ng / ml wordt gehouden. als er geen ondraaglijke bijwerking is, duurt de behandeling 6 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
reactie op de behandeling
Tijdsspanne: 6 maanden na inname van het medicijn

Volledige reactie:

het aantal bloedplaatjes is groter dan 100×10^9/L. significante volumevermindering is meer dan 80%. Fibrinogeenniveaus bij 2-4g/L. De oppervlaktehuid van de tumor is lichter of de tumor is aanzienlijk zachter.

Gedeeltelijke reactie:

het aantal bloedplaatjes is groter dan 40×10^9/L. significante volumevermindering is meer dan 50%. Fibrinogeenspiegels met minder dan 50% verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde. De oppervlaktehuid van de tumor en palpatie van de tumor veranderen niet of minder.

Geen antwoord:

het aantal bloedplaatjes is minder dan 40×10^9/L. significante volumevermindering is minder dan 50% of de tumor is groter. Fibrinogeenniveaus op rasp dan 50% verlaging ten opzichte van de basislijn. De oppervlaktehuid van de tumor is donkerder of de tumor is harder.
6 maanden na inname van het medicijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
bijwerkingen tarief
Tijdsspanne: 6 maanden na inname van het medicijn
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0 Monitoring van de klinische biochemische indicatoren en symptomen van de patiënt
6 maanden na inname van het medicijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai Children's Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juli 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 januari 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCMC2020

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren