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Prueba SCMC en KHE con KMP (V.2020) (SCMC-KK2020)

5 de junio de 2020 actualizado por: Shanghai Children's Medical Center

Un estudio clínico sobre el tratamiento del hemangioendotelioma kaposiforme (KHE) con el fenómeno de Kasabach-Merritt (KMP) mediante choque hormonal y mantenimiento con sirolimus

un ensayo de fase I que se centra en la seguridad y la eficacia de la descarga de prednison más el mantenimiento con sirolimus en el tratamiento del hemangioendotelioma Kaposiforme (KHE) con el fenómeno de Kasabach-Merritt (KMP)

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hemangioendoteliomas kaposiformes con fenómeno de Kasabach-Merritt
  • 0 - 12 años de edad al momento de ingresar al estudio
  • Masculino o femenino
  • Consentimiento de los padres (o de la persona que tiene la patria potestad en las familias)
  • Consentimiento informado por escrito firmado y fechado

Criterio de exclusión:

  • con enfermedades hematológicas
  • con otros tumores sólidos
  • con hipertensión, diabetes, insuficiencia suprarrenal, enfermedades neurológicas, hepáticas y renales
  • disfunción e insuficiencia cardiopulmonar
  • con infección por tuberculosis, citomegalovirus y virus de Epstein-Barr antes del tratamiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: grupo prednison
Droga: prednisón
La prednison se toma a una dosis de 4 mg/kg/día. Si el tratamiento hormonal es efectivo, se reducirá gradualmente a 2 mg/kg/d (una vez por la mañana y una vez por la noche, 1 mg/kg de peso corporal cada vez), y se repetirá después de 2 meses de tratamiento continuo y 1 mes de retiro de drogas.
Experimental: grupo prednison+sirolimus
Droga: prednison y sirolimús
Si la prednisolona intravenosa 4 mg/kg/d (una vez por la mañana y una vez por la noche, 2 mg/kg de peso corporal cada vez) es eficaz, se reducirá gradualmente a 2 mg/kg/d (una vez por la noche). mañana y una vez por la noche, 1 mg/kg de peso corporal cada vez), convertida gradualmente en prednisona oral de igual dosis, y la hormona se eliminará en 4 a 6 semanas. Al mismo tiempo, la dosificación de sirolimus líquido oral es de 0,8 mg/m2 dos veces al día, con un intervalo de 12 horas, manteniendo la concentración en sangre de 8-15 ng/ml. si no hay ningún efecto secundario intolerable, el tratamiento tendrá una duración de 6 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses después de tomar el medicamento

Respuesta completa:

el recuento de plaquetas es superior a 100 × 10 ^ 9 / L. la reducción significativa del volumen es superior al 80%. Niveles de fibrinógeno a 2-4g/L. La piel de la superficie del tumor es más clara o el tumor es significativamente más suave.

Respuesta parcial:

el recuento de plaquetas es superior a 40 × 10 ^ 9 / L. la reducción significativa del volumen es superior al 50%. Niveles de fibrinógeno con una reducción de menos del 50 % con respecto al valor inicial. La superficie de la piel del tumor y la palpación del tumor no tienen cambios o tienen menos cambios.

Ninguna respuesta:

el recuento de plaquetas es inferior a 40 × 10 ^ 9 / L. la reducción significativa del volumen es inferior al 50 % o el tumor es más grande. Niveles de fibrinógeno a una reducción superior al 50% desde la línea de base. La piel de la superficie del tumor es más oscura o el tumor es más duro.
6 meses después de tomar el medicamento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
tasa de efectos secundarios
Periodo de tiempo: 6 meses después de tomar el medicamento
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v5.0 Monitoreo de los síntomas e indicadores bioquímicos clínicos del paciente
6 meses después de tomar el medicamento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai Children's Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

31 de enero de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

1 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de junio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2020

Última verificación

1 de junio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SCMC2020

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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