Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkušební verze SCMC na KHE s KMP (V.2020) (SCMC-KK2020)

5. června 2020 aktualizováno: Shanghai Children's Medical Center

Klinická studie o léčbě kaposiformního hemangioendoteliomu (KHE) pomocí Kasabach-Merrittova fenoménu (KMP) pomocí hormonálního šoku a sirolimu.

studie fáze I zaměřená na bezpečnost a účinnost prednisonového šoku plus udržení sirolimu při léčbě kaposiformního hemangioendoteliomu (KHE) s fenoménem Kasabach-Merritt (KMP)

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kaposiformní hemangioendoteliomy s fenoménem Kasabach-Merritt
  • 0 - 12 let v době vstupu do studia
  • Muž nebo žena
  • Souhlas rodičů (nebo osoby s rodičovskou autoritou v rodinách)
  • Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • s hematologickými onemocněními
  • s jinými solidními nádory
  • s hypertenzí, cukrovkou, nedostatečností nadledvin, neurologickými onemocněními, játry a ledvinami
  • dysfunkce a kardiopulmonální insuficience
  • s infekcí tuberkulózou, cytomegalovirem a virem Epstein-Barrové před léčbou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: skupina prednison
Lék: prednison
Prednison se užívá v dávce 4 mg/kg/den. Pokud je hormonální léčba účinná, bude postupně snižována na 2 mg/kg/den (jednou ráno a jednou večer, pokaždé 1 mg/kg tělesné hmotnosti) a opakována po 2 měsících nepřetržité léčby a 1 měsíc vysazení léku.
Experimentální: skupina prednison+sirolimus
Lék: prednison a sirolimus
Pokud je intravenózní prednisolon 4 mg/kg/den (jednou ráno a jednou večer, pokaždé 2 mg/kg tělesné hmotnosti) účinný, bude postupně snižován na 2 mg/kg/d (jednou za ráno a jednou večer, pokaždé 1 mg / kg tělesné hmotnosti), postupně se převede na perorální prednison ve stejné dávce a hormon bude odstraněn během 4-6 týdnů. Současně je dávka sirolimu perorální tekutiny 0,8 mg / m2 dvakrát denně s intervalem 12 hodin, přičemž se koncentrace v krvi udržuje 8-15 ng / ml. pokud se nevyskytnou žádné nesnesitelné vedlejší účinky, léčba bude trvat 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
odpověď na léčbu
Časové okno: 6 měsíců po užití léku

Kompletní odpověď:

počet krevních destiček je vyšší než 100×10^9/l. významné snížení objemu je větší než 80 %. Hladiny fibrinogenu 2-4 g/l. Povrchová kůže nádoru je světlejší nebo je nádor výrazně měkčí.

Částečná odpověď:

počet krevních destiček je vyšší než 40×10^9/l. významné snížení objemu je větší než 50 %. Hladiny fibrinogenu při méně než 50% snížení oproti výchozí hodnotě. Povrch kůže nádoru a palpace nádoru se nezměnily nebo se změnily méně.

Žádná odpověď:

počet krevních destiček je menší než 40×10^9/l. významné zmenšení objemu je menší než 50 % nebo je nádor větší. Hladiny fibrinogenu na struhadle pak 50% snížení od výchozí hodnoty. Povrchová kůže nádoru je tmavší nebo je nádor tvrdší.
6 měsíců po užití léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
míra vedlejších účinků
Časové okno: 6 měsíců po užití léku
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0 Sledování klinických biochemických indikátorů a symptomů pacienta
6 měsíců po užití léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Children's Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. července 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

31. ledna 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

1. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCMC2020

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na prednison

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit