Program for utvidet tilgang i middels størrelse (EAP), mesenkymale stromaceller (MSC) for multisysteminflammatorisk syndrom hos barn (MIS-C) assosiert med koronavirussykdom (COVID-19)

Inklusjonskriterier

1. 2 måneder til 17 år inkludert
2. Positiv for nåværende eller nylig SARS-CoV-2 (COVID-19) infeksjon ved sanntids revers transkripsjonspolymerasekjedereaksjon (RT-PCR), serologi eller antigentest; eller COVID-19 eksponering innen 4 uker før symptomdebut OG ingen alternative plausible diagnoser

3. Presenterer med:

   • Feber (>38,0°C eller >100,4°F i ≥24 timer) eller rapportering av subjektiv feber som varer ≥24 timer

   • Laboratoriebevis for betennelse med høysensitivt C-reaktivt protein (hsCRP) ≥4,0 milligram per desiliter (mg/dL) og assosierte abnormiteter av minst ett av følgende:

     • forhøyet erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR)
     • forhøyet fibrinogen
     • forhøyet prokalsitonin
     • forhøyet d-dimer
     • forhøyet ferritin
     • forhøyet melkesyredehydrogenase (LDH)
     • forhøyet interleukin 6 (IL-6)
     • forhøyede nøytrofiler
     • reduserte lymfocytter
     • lavt albumin

   • Klinisk alvorlig multisystemsykdom som krever sykehusinnleggelse med bevis for hjerteinvolvering pluss minst én annen organinvolvering (nyre, respiratorisk, hematologisk, gastrointestinal, dermatologisk eller nevrologisk)

     • Hjerteinvolvering er definert som redusert venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (<55%) i tillegg til minst ett av følgende:

       • økt troponin I,
       • økt N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller BNP og/eller
       • ekkokardiografiske og/eller andre avbildningsbevis på venstre fremre nedadgående koronararterie (LAD) og/eller høyre koronararterie (RCA) utvidelse assosiert med en z-score > 2,5
4. Ved mekanisk ventilasjon eller ECMO, ≤72 timer etter oppstart av respirasjonsstøtteapparatet

Eksklusjonskriterier

1. Dokumentert annen mikrobiell årsak til MIS-C inkludert bakteriell sepsis, stafylokokk- eller streptokokksjokksyndromer eller infeksjoner assosiert med myokarditt som enterovirus. Av viktighet bør ikke vente på resultatene av disse undersøkelsene forsinke oppstart av remestemcel-L-behandling.
2. Kvinner som er gravide eller ammende
3. Kroppsmasseindeks (BMI) ≥40 kilo per kvadratmeter (kg/m^2)
4. Kjent overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO) eller for svine- eller storfeproteiner
5. Aspartataminotransferase/alanintransaminase (AST/ALT) ≥5x øvre normalgrense (ULN)
6. Kreatininclearance <30 ml/min
7. Serumkreatinin >2 mg/dL
8. Enhver organsykdom i sluttstadiet som etter den behandlende legens mening kan påvirke sikkerheten til remestemcel-L-behandlingen.