Expanded Access Program (EAP) mittlerer Größe, mesenchymale Stromazellen (MSC) für das multisystemische entzündliche Syndrom bei Kindern (MIS-C) im Zusammenhang mit der Coronavirus-Krankheit (COVID-19)

Einschlusskriterien

1. 2 Monate bis einschließlich 17 Jahre
2. Positiv für aktuelle oder kürzliche SARS-CoV-2 (COVID-19)-Infektion durch Echtzeit-Reverse-Transkriptase-Polymerase-Kettenreaktion (RT-PCR), Serologie oder Antigentest; oder COVID-19-Exposition innerhalb der 4 Wochen vor Beginn der Symptome UND keine alternativen plausiblen Diagnosen

3. Präsentieren mit:

   • Fieber (> 38,0 °C oder > 100,4 °F für ≥ 24 Stunden) oder Berichte über subjektives Fieber, das ≥ 24 Stunden anhält

   • Labornachweis einer Entzündung mit hochempfindlichem C-reaktivem Protein (hsCRP) ≥ 4,0 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) und damit verbundenen Anomalien von mindestens einem der folgenden:

     • erhöhte Erythrozytensedimentationsrate (ESR)
     • erhöhtes Fibrinogen
     • erhöhtes Procalcitonin
     • erhöhtes d-Dimer
     • erhöhtes Ferritin
     • erhöhte Milchsäuredehydrogenase (LDH)
     • erhöhtes Interleukin 6 (IL-6)
     • erhöhte Neutrophile
     • reduzierte Lymphozyten
     • niedriges Albumin

   • Klinisch schwere Multisystemerkrankung, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert, mit Nachweis einer Herzbeteiligung plus mindestens einer anderen Organbeteiligung (Niere, Atemwege, hämatologische, gastrointestinale, dermatologische oder neurologische)

     • Herzbeteiligung ist definiert als reduzierte linksventrikuläre Ejektionsfraktion (< 55 %) zusätzlich zu mindestens einem der folgenden:

       • erhöhtes Troponin I,
       • erhöhtes N-terminales natriuretisches Peptid vom Pro-B-Typ (NT-proBNP) oder BNP und/oder
       • Echokardiographischer und/oder anderer bildgebender Nachweis einer Dilatation der linken vorderen absteigenden Koronararterie (LAD) und/oder der rechten Koronararterie (RCA) in Verbindung mit einem Z-Score > 2,5
4. Bei mechanischer Beatmung oder ECMO ≤ 72 Stunden nach Einsatz des Atemunterstützungsgeräts

Ausschlusskriterien

1. Dokumentierte andere mikrobielle Ursache für MIS-C, einschließlich bakterielle Sepsis, Staphylokokken- oder Streptokokken-Schocksyndrome oder Infektionen im Zusammenhang mit Myokarditis wie Enterovirus. Wichtig ist, dass das Abwarten der Ergebnisse dieser Untersuchungen den Beginn der Remestemcel-L-Therapie nicht verzögern sollte.
2. Schwangere oder stillende Frauen
3. Body-Mass-Index (BMI) ≥40 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2)
4. Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Dimethylsulfoxid (DMSO) oder gegenüber Schweine- oder Rinderproteinen
5. Aspartat-Aminotransferase/Alanin-Transaminase (AST/ALT) ≥5x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
6. Kreatinin-Clearance <30 ml/min
7. Serumkreatinin >2 mg/dl
8. Jede Organerkrankung im Endstadium, die nach Ansicht des behandelnden Arztes möglicherweise die Sicherheit der Remestemcel-L-Behandlung beeinträchtigt.