Programa de acceso ampliado (EAP) de tamaño intermedio, Células estromales mesenquimales (MSC) para el síndrome inflamatorio multisistémico en niños (MIS-C) asociado con la enfermedad por coronavirus (COVID-19)

Criterios de inclusión

1. 2 meses a 17 años de edad, inclusive
2. Positivo para infección actual o reciente por SARS-CoV-2 (COVID-19) por reacción en cadena de la polimerasa con transcriptasa inversa en tiempo real (RT-PCR), serología o prueba de antígeno; o exposición a COVID-19 dentro de las 4 semanas anteriores al inicio de los síntomas Y sin diagnósticos plausibles alternativos

3. Presentando con:

   • Fiebre (>38,0°C o >100,4°F durante ≥24 horas) o informe de fiebre subjetiva que dura ≥24 horas

   • Evidencia de laboratorio de inflamación con proteína C reactiva de alta sensibilidad (hsCRP) ≥4.0 miligramos por decilitro (mg/dL) y anomalías asociadas de al menos uno de los siguientes:

     • tasa de sedimentación de eritrocitos (VSG) elevada
     • fibrinógeno elevado
     • procalcitonina elevada
     • dímero D elevado
     • ferritina elevada
     • deshidrogenasa láctica elevada (LDH)
     • interleucina 6 elevada (IL-6)
     • neutrófilos elevados
     • linfocitos reducidos
     • albúmina baja

   • Enfermedad multisistémica clínicamente grave que requiere hospitalización con evidencia de afectación cardíaca además de al menos otra afectación orgánica (renal, respiratoria, hematológica, gastrointestinal, dermatológica o neurológica)

     • La afectación cardíaca se define como una fracción de eyección del ventrículo izquierdo reducida (<55 %) además de al menos uno de los siguientes:

       • aumento de troponina I,
       • aumento del péptido natriurético tipo B N-terminal pro (NT-proBNP) o BNP y/o
       • Evidencia ecocardiográfica y/u otras imágenes de dilatación de la arteria coronaria descendente anterior izquierda (LAD) y/o la arteria coronaria derecha (RCA) asociada con una puntuación z> 2.5
4. Si está en ventilación mecánica o ECMO, ≤72 horas después del inicio del dispositivo de asistencia respiratoria

Criterio de exclusión

1. Otra causa microbiana documentada para MIS-C, incluida la sepsis bacteriana, los síndromes de shock estafilocócico o estreptocócico, o las infecciones asociadas con la miocarditis, como el enterovirus. Es importante que la espera de los resultados de estas investigaciones no demore el inicio de la terapia con remestemcel-L.
2. Hembras que están embarazadas o lactando
3. Índice de masa corporal (IMC) ≥40 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2)
4. Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO) o a proteínas porcinas o bovinas
5. Aspartato aminotransferasa/alanina transaminasa (AST/ALT) ≥5 veces el límite superior de lo normal (LSN)
6. Depuración de creatinina <30 ml/min
7. Creatinina sérica >2 mg/dL
8. Cualquier enfermedad orgánica terminal que, a juicio del médico tratante, pueda afectar a la seguridad del tratamiento con remestemcel-L.