Mellanstora utökade åtkomstprogram (EAP), mesenkymala stromaceller (MSC) för multisysteminflammatoriskt syndrom hos barn (MIS-C) associerat med Coronavirus-sjukdom (COVID-19)

Inklusionskriterier

1. 2 månader till 17 års ålder, inklusive
2. Positivt för aktuell eller nyligen genomförd SARS-CoV-2 (COVID-19)-infektion genom omvänd transkriptionspolymeraskedjereaktion (RT-PCR), serologi eller antigentest i realtid; eller covid-19 exponering inom 4 veckor före symtomdebut OCH inga alternativa rimliga diagnoser

3. Presenterar med:

   • Feber (>38,0°C eller >100,4°F i ≥24 timmar) eller rapportering av subjektiv feber som varar ≥24 timmar

   • Laboratoriebevis på inflammation med högkänsligt C-reaktivt protein (hsCRP) ≥4,0 milligram per deciliter (mg/dL) och associerade abnormiteter av minst en av följande:

     • förhöjd erytrocytsedimentationshastighet (ESR)
     • förhöjt fibrinogen
     • förhöjt prokalcitonin
     • förhöjd d-dimer
     • förhöjt ferritin
     • förhöjt mjölksyradehydrogenas (LDH)
     • förhöjt interleukin 6 (IL-6)
     • förhöjda neutrofiler
     • reducerade lymfocyter
     • lågt albumin

   • Kliniskt allvarlig multisystemsjukdom som kräver sjukhusvistelse med bevis för hjärtpåverkan plus minst en annan organpåverkan (njur-, andnings-, hematologisk, gastrointestinal, dermatologisk eller neurologisk)

     • Hjärtpåverkan definieras som reducerad vänsterkammarejektionsfraktion (<55%) utöver minst ett av följande:

       • ökad troponin I,
       • ökad N-terminal pro-B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller BNP och/eller
       • ekokardiografiska och/eller andra avbildningsbevis på vänster främre nedåtgående kransartär (LAD) och/eller höger kransartär (RCA) vidgning i samband med en z-score > 2,5
4. Vid mekanisk ventilation eller ECMO, ≤72 timmar efter start av andningsstödsapparaten

Exklusions kriterier

1. Dokumenterad annan mikrobiell orsak till MIS-C inklusive bakteriell sepsis, stafylokock- eller streptokockchocksyndrom eller infektioner associerade med myokardit såsom enterovirus. Det är viktigt att vänta på resultaten av dessa undersökningar inte fördröja initieringen av remestemcel-L-behandling.
2. Kvinnor som är gravida eller ammar
3. Body mass index (BMI) ≥40 kilogram per kvadratmeter (kg/m^2)
4. Känd överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO) eller mot proteiner från gris eller nötkreatur
5. Aspartataminotransferas/alanintransaminas (AST/ALT) ≥5x övre normalgräns (ULN)
6. Kreatininclearance <30 ml/min
7. Serumkreatinin >2 mg/dL
8. Varje organsjukdom i slutstadiet som enligt den behandlande läkarens uppfattning kan eventuellt påverka säkerheten för remestemcel-L-behandlingen.