Programme d'accès élargi (EAP) de taille intermédiaire, Cellules stromales mésenchymateuses (MSC) pour le syndrome inflammatoire multisystémique chez les enfants (MIS-C) associé à la maladie à coronavirus (COVID-19)

Critère d'intégration

1. 2 mois à 17 ans inclus
2. Positif pour une infection actuelle ou récente par le SRAS-CoV-2 (COVID-19) par réaction en chaîne par polymérase de transcription inverse en temps réel (RT-PCR), sérologie ou test d'antigène ; ou exposition au COVID-19 dans les 4 semaines précédant l'apparition des symptômes ET aucun autre diagnostic plausible

3. Présentation avec :

   • Fièvre (>38,0 °C ou >100,4 °F pendant ≥24 heures) ou signalement d'une fièvre subjective durant ≥24 heures

   • Preuve en laboratoire d'inflammation avec protéine C-réactive à haute sensibilité (hsCRP) ≥ 4,0 milligrammes par décilitre (mg/dL) et anomalies associées d'au moins un des éléments suivants :

     • vitesse de sédimentation élevée des érythrocytes (ESR)
     • fibrinogène élevé
     • procalcitonine élevée
     • d-dimère élevé
     • ferritine élevée
     • lactique déshydrogénase élevée (LDH)
     • interleukine 6 élevée (IL-6)
     • neutrophiles élevés
     • lymphocytes réduits
     • faible taux d'albumine

   • Maladie multisystémique cliniquement grave nécessitant une hospitalisation avec des signes d'atteinte cardiaque et au moins une atteinte d'un autre organe (rénal, respiratoire, hématologique, gastro-intestinal, dermatologique ou neurologique)

     • L'atteinte cardiaque est définie comme une réduction de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (< 55 %) en plus d'au moins un des éléments suivants :

       • augmentation de la troponine I,
       • augmentation du peptide natriurétique de type pro-B N-terminal (NT-proBNP) ou BNP et/ou
       • preuves échocardiographiques et/ou d'autres images d'une dilatation de l'artère coronaire descendante antérieure gauche (LAD) et/ou de l'artère coronaire droite (RCA) associée à un score z > 2,5
4. Si sous ventilation mécanique ou ECMO, ≤ 72 heures après la mise en place de l'appareil d'assistance respiratoire

Critère d'exclusion

1. Autre cause microbienne documentée pour le MIS-C, y compris la septicémie bactérienne, les syndromes de choc staphylococcique ou streptococcique, ou les infections associées à la myocardite telles que les entérovirus. Il est important que l'attente des résultats de ces investigations ne retarde pas le début du traitement par remestemcel-L.
2. Femelles gestantes ou allaitantes
3. Indice de masse corporelle (IMC) ≥40 kilogrammes par mètre carré (kg/m^2)
4. Hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO) ou aux protéines porcines ou bovines
5. Aspartate aminotransférase/alanine transaminase (AST/ALT) ≥5x la limite supérieure de la normale (LSN)
6. Clairance de la créatinine <30 mL/min
7. Créatinine sérique > 2 mg/dL
8. Toute maladie organique en phase terminale qui, de l'avis du médecin traitant, peut éventuellement affecter la sécurité du traitement remestemcel-L.