Program rozšířeného přístupu střední velikosti (EAP), mezenchymální stromální buňky (MSC) pro multisystémový zánětlivý syndrom u dětí (MIS-C) spojený s onemocněním koronavirem (COVID-19)

Kritéria pro zařazení

1. Od 2 měsíců do 17 let včetně
2. Pozitivní na současnou nebo nedávnou infekci SARS-CoV-2 (COVID-19) pomocí polymerázové řetězové reakce s reverzní transkripcí (RT-PCR), sérologie nebo antigenního testu v reálném čase; nebo expozice COVID-19 během 4 týdnů před nástupem příznaků A žádné alternativní věrohodné diagnózy

3. Prezentace s:

   • Horečka (>38,0 °C nebo >100,4 °F po dobu ≥24 hodin) nebo hlášení subjektivní horečky trvající ≥24 hodin

   • Laboratorní důkaz zánětu s vysoce citlivým C-reaktivním proteinem (hsCRP) ≥4,0 miligramů na decilitr (mg/dl) a související abnormality alespoň jednoho z následujících:

     • zvýšená rychlost sedimentace erytrocytů (ESR)
     • zvýšený fibrinogen
     • zvýšený prokalcitonin
     • zvýšený d-dimer
     • zvýšený feritin
     • zvýšená laktátdehydrogenáza (LDH)
     • zvýšený interleukin 6 (IL-6)
     • zvýšené neutrofily
     • snížené lymfocyty
     • nízký albumin

   • Klinicky závažné multisystémové onemocnění vyžadující hospitalizaci s prokázaným postižením srdce a minimálně jedním postižením dalšího orgánu (renální, respirační, hematologické, gastrointestinální, dermatologické nebo neurologické)

     • Srdeční postižení je definováno jako snížená ejekční frakce levé komory (<55 %), kromě alespoň jednoho z následujících:

       • zvýšený troponin I,
       • zvýšený N-terminální pro-B-typ natriuretického peptidu (NT-proBNP) nebo BNP a/nebo
       • echokardiografický a/nebo jiný zobrazovací důkaz dilatace levé přední sestupné koronární arterie (LAD) a/nebo pravé koronární arterie (RCA) spojené se z-skóre > 2,5
4. Při mechanické ventilaci nebo ECMO ≤ 72 hodin po spuštění zařízení na podporu dýchání

Kritéria vyloučení

1. Zdokumentovaná další mikrobiální příčina MIS-C včetně bakteriální sepse, stafylokokových nebo streptokokových šokových syndromů nebo infekcí spojených s myokarditidou, jako je enterovirus. Je důležité, že čekání na výsledky těchto vyšetření by nemělo oddálit zahájení léčby remestemcelem-L.
2. Ženy, které jsou březí nebo kojící
3. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 40 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2)
4. Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO) nebo na prasečí nebo hovězí proteiny
5. Aspartátaminotransferáza/alanintransamináza (AST/ALT) ≥5x horní hranice normálu (ULN)
6. Clearance kreatininu <30 ml/min
7. Sérový kreatinin > 2 mg/dl
8. Jakékoli konečné stádium orgánového onemocnění, které podle názoru ošetřujícího lékaře může případně ovlivnit bezpečnost léčby remestemcelem-L.