Közepes méretű kiterjesztett hozzáférési program (EAP), Mesenchymal Stromal Cells (MSC) a koronavírus-betegséggel (COVID-19) összefüggő multiszisztémás gyulladásos szindrómához gyermekeknél (MIS-C)

Befogadási kritériumok

1. 2 hónapos kortól 17 éves korig, beleértve
2. Pozitív a jelenlegi vagy közelmúltbeli SARS-CoV-2 (COVID-19) fertőzésre valós idejű reverz transzkripciós polimeráz láncreakcióval (RT-PCR), szerológiai vagy antigénteszttel; vagy COVID-19-expozíció a tünetek megjelenése előtti 4 héten belül, ÉS nincs más elfogadható diagnózis

3. Bemutatjuk:

   • Láz (>38,0 °C vagy >100,4 °F ≥24 órán keresztül) vagy szubjektív láz, amely ≥24 órán keresztül tart

   • Laboratóriumi bizonyítékok 4,0 milligramm per deciliter (mg/dL) nagy érzékenységű C-reaktív fehérje (hsCRP) gyulladásra, és a kapcsolódó rendellenességek az alábbiak közül legalább egy:

     • emelkedett eritrocita ülepedési sebesség (ESR)
     • emelkedett fibrinogén
     • emelkedett prokalcitoninszint
     • emelkedett d-dimer
     • emelkedett ferritin
     • emelkedett tejsavas dehidrogenáz (LDH)
     • emelkedett interleukin 6 (IL-6)
     • emelkedett neutrofilek
     • csökkent limfociták
     • alacsony albumin

   • Klinikailag súlyos multiszisztémás betegség, amely kórházi kezelést igényel szív- és legalább egy egyéb szervi érintettséggel (vese-, légzőszervi, hematológiai, gyomor-bélrendszeri, bőrgyógyászati ​​vagy neurológiai)

     • A szív érintettsége a bal kamrai ejekciós frakció csökkenése (<55%) az alábbiak közül legalább egy mellett:

       • megnövekedett troponin I,
       • megnövekedett N-terminális pro-B típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) vagy BNP és/vagy
       • echokardiográfiás és/vagy egyéb képalkotó bizonyíték a bal elülső leszálló koszorúér (LAD) és/vagy a jobb koszorúér (RCA) tágulásáról, amely 2,5-nél nagyobb z-score-hoz társul
4. Gépi lélegeztetés vagy ECMO alkalmazása esetén ≤72 órával a légzéstámogatás megkezdése után

Kizárási kritériumok

1. A MIS-C egyéb mikrobiális okai, beleértve a bakteriális szepszist, a staphylococcus vagy streptococcus sokk szindrómát vagy a szívizomgyulladással kapcsolatos fertőzéseket, például az enterovírust. Fontos, hogy ezeknek a vizsgálatoknak az eredményére várva ne késleltessék a remestemcel-L terápia megkezdését.
2. Terhes vagy szoptató nőstények
3. Testtömeg-index (BMI) ≥40 kilogramm per négyzetméter (kg/m^2)
4. Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) vagy sertés- vagy szarvasmarha-fehérjékkel szembeni ismert túlérzékenység
5. Aszpartát aminotranszferáz/alanin transzamináz (AST/ALT) ≥5x a normál felső határ (ULN)
6. Kreatinin-clearance <30 ml/perc
7. Szérum kreatinin > 2 mg/dl
8. Minden olyan végstádiumú szervi betegség, amely a kezelőorvos véleménye szerint befolyásolhatja a remestemcel-L kezelés biztonságosságát.