Mellemstørrelse udvidet adgangsprogram (EAP), mesenkymale stromale celler (MSC) til multisysteminflammatorisk syndrom hos børn (MIS-C) associeret med Coronavirus-sygdom (COVID-19)

Inklusionskriterier

1. 2 måneder til 17 år inklusive
2. Positiv for aktuel eller nylig SARS-CoV-2 (COVID-19) infektion ved revers transkriptionspolymerasekædereaktion (RT-PCR), serologi eller antigentest; eller COVID-19 eksponering inden for de 4 uger før symptomernes opståen OG ingen alternative plausible diagnoser

3. Præsenterer med:

   • Feber (>38,0°C eller >100,4°F i ≥24 timer) eller rapportering af subjektiv feber, der varer ≥24 timer

   • Laboratoriebevis for inflammation med højfølsomt C-reaktivt protein (hsCRP) ≥4,0 milligram pr. deciliter (mg/dL) og associerede abnormiteter af mindst én af følgende:

     • forhøjet erytrocytsedimentationshastighed (ESR)
     • forhøjet fibrinogen
     • forhøjet procalcitonin
     • forhøjet d-dimer
     • forhøjet ferritin
     • forhøjet mælkesyredehydrogenase (LDH)
     • forhøjet interleukin 6 (IL-6)
     • forhøjede neutrofiler
     • reducerede lymfocytter
     • lavt albumin

   • Klinisk alvorlig multisystem sygdom, der kræver hospitalsindlæggelse med bevis for hjerteinvolvering plus mindst én anden organinvolvering (nyre, respiratorisk, hæmatologisk, gastrointestinal, dermatologisk eller neurologisk)

     • Hjertepåvirkning er defineret som reduceret venstre ventrikulær ejektionsfraktion (<55%) ud over mindst én af følgende:

       • øget troponin I,
       • øget N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) eller BNP og/eller
       • ekkokardiografiske og/eller andre billeddannende tegn på venstre anterior nedadgående koronararterie (LAD) og/eller højre koronararterie (RCA) udvidelse forbundet med en z-score > 2,5
4. Ved mekanisk ventilation eller ECMO, ≤72 timer efter påbegyndelse af respirationsstøtteapparatet

Eksklusionskriterier

1. Dokumenteret anden mikrobiel årsag til MIS-C inklusive bakteriel sepsis, stafylokokker eller streptokok-choksyndromer eller infektioner forbundet med myocarditis såsom enterovirus. Det er vigtigt at vente på resultaterne af disse undersøgelser ikke forsinke påbegyndelsen af ​​remestemcel-L-behandling.
2. Kvinder, der er gravide eller ammende
3. Kropsmasseindeks (BMI) ≥40 kg pr. kvadratmeter (kg/m^2)
4. Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO) eller over for svine- eller kvægproteiner
5. Aspartataminotransferase/alanintransaminase (AST/ALT) ≥5x øvre normalgrænse (ULN)
6. Kreatininclearance <30 ml/min
7. Serumkreatinin >2 mg/dL
8. Enhver organsygdom i slutstadiet, som efter den behandlende læges opfattelse muligvis kan påvirke sikkerheden ved remestemcel-L-behandlingen.