Program rozszerzonego dostępu średniej wielkości (EAP), mezenchymalne komórki zrębowe (MSC) w wieloukładowym zespole zapalnym u dzieci (MIS-C) związanym z chorobą koronawirusową (COVID-19)

Kryteria przyjęcia

1. od 2 miesięcy do 17 lat włącznie
2. Pozytywny wynik na obecną lub niedawną infekcję SARS-CoV-2 (COVID-19) w wyniku reakcji łańcuchowej polimerazy z odwrotną transkrypcją w czasie rzeczywistym (RT-PCR), serologii lub testu antygenowego; lub narażenie na COVID-19 w ciągu 4 tygodni przed wystąpieniem objawów ORAZ brak alternatywnych wiarygodnych diagnoz

3. Prezentacja z:

   • Gorączka (>38,0°C lub >100,4°F przez ≥24 godziny) lub zgłaszanie subiektywnej gorączki trwającej ≥24 godziny

   • Laboratoryjne dowody stanu zapalnego z białkiem C-reaktywnym (hsCRP) o wysokiej czułości ≥4,0 miligramów na decylitr (mg/dl) i towarzyszące nieprawidłowości co najmniej jednego z następujących parametrów:

     • podwyższona szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR)
     • podwyższony fibrynogen
     • podwyższona prokalcytonina
     • podwyższony d-dimer
     • podwyższona ferrytyna
     • podwyższona dehydrogenaza mlekowa (LDH)
     • podwyższona interleukina 6 (IL-6)
     • podwyższone neutrofile
     • zredukowane limfocyty
     • niska albumina

   • Klinicznie ciężka choroba wieloukładowa wymagająca hospitalizacji z objawami zajęcia serca oraz zajęcia co najmniej jednego innego narządu (nerkowego, oddechowego, hematologicznego, żołądkowo-jelitowego, dermatologicznego lub neurologicznego)

     • Zajęcie serca definiuje się jako zmniejszenie frakcji wyrzutowej lewej komory (<55%) w połączeniu z co najmniej jednym z poniższych:

       • podwyższona troponina I,
       • zwiększony N-końcowy peptyd natriuretyczny typu pro-B (NT-proBNP) lub BNP i/lub
       • echokardiograficzne i/lub inne badania obrazowe świadczące o rozszerzeniu lewej przedniej zstępującej tętnicy wieńcowej (LAD) i/lub prawej tętnicy wieńcowej (RCA) związane z wynikiem z-score > 2,5
4. W przypadku wentylacji mechanicznej lub ECMO, ≤72 godziny po uruchomieniu urządzenia wspomagającego oddychanie

Kryteria wyłączenia

1. Udokumentowana inna mikrobiologiczna przyczyna MIS-C, w tym posocznica bakteryjna, gronkowcowe lub paciorkowcowe zespoły wstrząsowe lub infekcje związane z zapaleniem mięśnia sercowego, takie jak enterowirusy. Co ważne, oczekiwanie na wyniki tych badań nie powinno opóźniać rozpoczęcia terapii remestemcel-L.
2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
3. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥40 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2)
4. Znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO) lub na białka wieprzowe lub wołowe
5. Aminotransferaza asparaginianowa/transaminaza alaninowa (AspAT/AlAT) ≥5x górna granica normy (GGN)
6. Klirens kreatyniny <30 ml/min
7. Kreatynina w surowicy >2 mg/dl
8. Każda schyłkowa choroba narządowa, która w opinii lekarza prowadzącego może mieć wpływ na bezpieczeństwo leczenia remestemcel-L.