Expanded Access Program (EAP) van gemiddelde grootte, mesenchymale stromale cellen (MSC) voor multisysteem inflammatoir syndroom bij kinderen (MIS-C) geassocieerd met coronavirusziekte (COVID-19)

Inclusiecriteria

1. 2 maanden tot en met 17 jaar
2. Positief voor huidige of recente SARS-CoV-2 (COVID-19) infectie door real-time reverse transcriptie polymerasekettingreactie (RT-PCR), serologie of antigeentest; of blootstelling aan COVID-19 binnen de 4 weken voorafgaand aan het begin van de symptomen EN geen alternatieve plausibele diagnoses

3. presenteren met:

   • Koorts (>38,0°C of >100,4°F gedurende ≥24 uur) of melding van subjectieve koorts die ≥24 uur aanhoudt

   • Laboratoriumbewijs van ontsteking met hooggevoelig C-reactief proteïne (hsCRP) ≥4,0 milligram per deciliter (mg/dL) en geassocieerde afwijkingen van ten minste één van de volgende:

     • verhoogde bezinkingssnelheid van erytrocyten (ESR)
     • verhoogd fibrinogeen
     • verhoogde procalcitonine
     • verhoogde d-dimeer
     • verhoogd ferritine
     • verhoogde melkzuurdehydrogenase (LDH)
     • verhoogd interleukine 6 (IL-6)
     • verhoogde neutrofielen
     • verminderde lymfocyten
     • laag albumine

   • Klinisch ernstige multisysteemaandoening die ziekenhuisopname vereist met bewijs van cardiale betrokkenheid plus ten minste één andere orgaanbetrokkenheid (renaal, respiratoir, hematologisch, gastro-intestinaal, dermatologisch of neurologisch)

     • Betrokkenheid van het hart wordt gedefinieerd als een verminderde linkerventrikelejectiefractie (<55%) naast ten minste een van de volgende:

       • verhoogde troponine I,
       • verhoogd N-terminaal pro-B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) of BNP en/of
       • echocardiografisch en/of ander beeldvormend bewijs van verwijding van de linker anterieure dalende kransslagader (LAD) en/of rechter kransslagader (RCA) geassocieerd met een z-score > 2,5
4. Bij mechanische beademing of ECMO, ≤72 uur na het starten van het ademhalingsondersteuningsapparaat

Uitsluitingscriteria

1. Gedocumenteerde andere microbiële oorzaak voor MIS-C, waaronder bacteriële sepsis, stafylokokken- of streptokokkenshocksyndromen, of infecties geassocieerd met myocarditis zoals enterovirus. Van belang is dat het wachten op de resultaten van deze onderzoeken de start van de behandeling met remestemcel-L niet mag vertragen.
2. Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
3. Body mass index (BMI) ≥40 kilogram per vierkante meter (kg/m^2)
4. Bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO) of voor eiwitten van varkens of runderen
5. Aspartaataminotransferase/alaninetransaminase (AST/ALAT) ≥5x bovengrens van normaal (ULN)
6. Creatinineklaring <30 ml/min
7. Serumcreatinine >2 mg/dL
8. Elke eindstadium orgaanziekte die naar het oordeel van de behandelend arts mogelijk de veiligheid van de behandeling met remestemcel-L kan beïnvloeden.