Programma di accesso allargato di dimensioni intermedie (EAP), cellule stromali mesenchimali (MSC) per la sindrome infiammatoria multisistemica nei bambini (MIS-C) associata alla malattia da coronavirus (COVID-19)

Criterio di inclusione

1. Da 2 mesi a 17 anni inclusi
2. Positivo per infezione da SARS-CoV-2 (COVID-19) in corso o recente mediante reazione a catena della polimerasi di trascrizione inversa in tempo reale (RT-PCR), sierologia o test dell'antigene; o esposizione a COVID-19 nelle 4 settimane precedenti l'insorgenza dei sintomi E nessuna diagnosi alternativa plausibile

3. Presentando con:

   • Febbre (>38,0°C o >100,4°F per ≥24 ore) o segnalazione di febbre soggettiva che dura ≥24 ore

   • Prove di laboratorio di infiammazione con proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP) ≥4,0 milligrammi per decilitro (mg/dL) e anomalie associate di almeno uno dei seguenti:

     • elevata velocità di eritrosedimentazione (VES)
     • fibrinogeno elevato
     • procalcitonina elevata
     • D-dimero elevato
     • ferritina elevata
     • elevata lattico deidrogenasi (LDH)
     • interleuchina 6 elevata (IL-6)
     • neutrofili elevati
     • linfociti ridotti
     • albumina bassa

   • Malattia multisistemica clinicamente grave che richiede l'ospedalizzazione con evidenza di coinvolgimento cardiaco più almeno un altro coinvolgimento d'organo (renale, respiratorio, ematologico, gastrointestinale, dermatologico o neurologico)

     • Il coinvolgimento cardiaco è definito come una ridotta frazione di eiezione ventricolare sinistra (<55%) in aggiunta ad almeno uno dei seguenti:

       • aumento della troponina I,
       • aumento del peptide natriuretico di tipo N-terminale pro-B (NT-proBNP) o BNP e/o
       • evidenza ecocardiografica e/o di altro tipo di imaging della dilatazione dell'arteria coronaria discendente anteriore sinistra (LAD) e/o dell'arteria coronaria destra (RCA) associata a un punteggio z > 2,5
4. Se in ventilazione meccanica o ECMO, ≤72 ore dopo l'inizio del dispositivo di supporto respiratorio

Criteri di esclusione

1. Altre cause microbiche documentate per MIS-C, tra cui sepsi batterica, sindromi da shock stafilococcico o streptococcico o infezioni associate a miocardite come l'enterovirus. È importante che l'attesa dei risultati di queste indagini non debba ritardare l'inizio della terapia con remestemcel-L.
2. Donne in gravidanza o in allattamento
3. Indice di massa corporea (BMI) ≥40 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2)
4. Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO) o alle proteine ​​suine o bovine
5. Aspartato aminotransferasi/alanina transaminasi (AST/ALT) ≥5 volte il limite superiore della norma (ULN)
6. Clearance della creatinina <30 ml/min
7. Creatinina sierica >2 mg/dL
8. Qualsiasi malattia d'organo allo stadio terminale che, a parere del medico curante, possa influire sulla sicurezza del trattamento con remestemcel-L.