Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cerliponase Alfa observasjonsstudie i USA

29. juni 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa observasjonsstudie

Dette er en multisenter, observasjonsstudie for pasienter med bekreftet diagnose av neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2-sykdom), også kjent som TPP1-mangel, som har til hensikt å bli eller for tiden behandles med cerliponase alfa. Pasienter som mottar eller forventes å motta cerliponase alfa innen 60 dager etter signering av skjemaet for informert samtykke (ICF), kan være kvalifisert til å melde seg på studien, forutsatt at alle regulatoriske krav for steder som har samtykket til å delta og protokollens inklusjonskriterier er oppfylt. Data kan samles inn for alle eller noen av vurderingene som skissert i protokollen, avhengig av klinikkens og/eller den enkelte pasients behandlingsstandard.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

35

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

CLN2-pasienter som for øyeblikket tar eller har til hensikt å ta cerliponase alfa innen 60 dager etter signering av skjemaet for informert samtykke.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med CLN2 sykdom.
  2. Mottar eller planlegger å begynne behandling med cerliponase alfa.
  3. Skriftlig informert samtykke/samtykke innhentet.

Ekskluderingskriterier:

1. Mottar for tiden behandling i en annen undersøkelsesenhet eller medikamentstudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Cerliponase alfa-pasienter
Pasienter som for øyeblikket er på eller planlegger å begynne å ta cerliponase alfa innen 60 dager etter signering av skjemaet for informert samtykke til studien.
Legemiddel: Cerliponase Alfa
Kommersielt tilgjengelig produkt levert til pasienten av deltakende klinikkside.
Andre navn:
  • Brineura
Enhet: Administrasjonssett
Kommersielt tilgjengelig administrasjonssett levert til pasienten fra deltakende klinikksted.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsovervåking av cerliponase alfa
Tidsramme: 10 år
For å evaluere den langsiktige sikkerheten til cerliponase alfa hos pasienter med neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2 sykdom).
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overfølsomhet
Tidsramme: 10 år
For ytterligere å vurdere forekomsten av alvorlige overfølsomhetsreaksjoner (inkludert anafylaksi), alvorlige kardiovaskulære bivirkninger og alvorlige enhetsrelaterte komplikasjoner.
10 år
Alvorlig SAE-påvirkning på pasientens motoriske og språklige funksjoner
Tidsramme: 10 år
For å evaluere effekten av alvorlige bivirkninger av grad III eller høyere (SAE) på pasientytelse på CLN2 klinisk vurderingsskala (motoriske og språklige domener).
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2030

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 190-501

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere