Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cerliponase Alfa observationsstudie i USA

29 januari 2024 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa observationsstudie

Detta är en multicenter, observationsstudie för patienter med en bekräftad diagnos av neuronal ceroid lipofuscinosis typ 2 (CLN2-sjukdom), även känd som TPP1-brist, som avser att eller för närvarande behandlas med cerliponas alfa. Patienter som får eller förväntas få cerliponas alfa inom 60 dagar efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke (ICF) kan vara berättigade att registrera sig i studien, förutsatt att alla regulatoriska krav för platser som har accepterat att delta och protokollets inklusionskriterier är uppfyllda. Data kan samlas in för alla eller några av de bedömningar som beskrivs i protokollet, beroende på klinikens och/eller enskilda patients vårdstandard.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

35

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1.651.523.0310
  • E-post: medinfo@bmrn.com

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

CLN2-patienter som för närvarande tar eller avser att ta cerliponas alfa inom 60 dagar efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnostiserats med CLN2-sjukdom.
  2. Får för närvarande eller planerar att påbörja behandling med cerliponas alfa.
  3. Skriftligt informerat samtycke/samtycke erhållits.

Exklusions kriterier:

1. Får för närvarande behandling i en annan prövningsapparat eller läkemedelsstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med cerliponas alfa
Patienter som för närvarande är på eller planerar att börja ta cerliponas alfa inom 60 dagar efter att de undertecknat formuläret för informerat samtycke för studien.
Läkemedel: Cerliponase Alfa
Kommersiellt tillgänglig produkt som tillhandahålls patienten av deltagande klinikwebbplats.
Andra namn:
  • Brineura
Enhet: Administration Kit
Kommersiellt tillgängligt administrationskit tillhandahålls till patienten från deltagande klinikplats.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhetsövervakning av cerliponas alfa
Tidsram: 10 år
Att utvärdera den långsiktiga säkerheten av cerliponas alfa hos patienter med neuronal ceroid lipofuscinosis typ 2 (CLN2-sjukdom).
10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överkänslighet
Tidsram: 10 år
För att ytterligare bedöma förekomsten av allvarliga överkänslighetsreaktioner (inklusive anafylaxi), allvarliga kardiovaskulära biverkningar och allvarliga enhetsrelaterade komplikationer.
10 år
Allvarlig SAE-påverkan på patientens motoriska och språkliga funktioner
Tidsram: 10 år
Att utvärdera effekterna av allvarliga biverkningar av grad III eller högre (SAE) på patientens prestation på den kliniska CLN2-skalan (motoriska och språkliga domäner).
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2020

Första postat (Faktisk)

20 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 190-501

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sen infantil neuronal ceroid lipofuscinos typ 2

Kliniska prövningar på Cerliponase Alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera