Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne Cerliponase Alfa w USA

13 stycznia 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Badanie obserwacyjne Cerliponase Alfa

Jest to wieloośrodkowe badanie obserwacyjne dla pacjentów z potwierdzoną diagnozą neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej typu 2 (choroba CLN2), znanej również jako niedobór TPP1, którzy zamierzają być lub są obecnie leczeni cerliponazą alfa. Pacjenci otrzymujący lub mający otrzymać cerliponazę alfa w ciągu 60 dni od podpisania formularza świadomej zgody (ICF) mogą kwalifikować się do włączenia do badania, pod warunkiem spełnienia wszystkich wymogów prawnych dla ośrodków, które zgodziły się uczestniczyć i kryteriów włączenia do protokołu. Dane mogą być gromadzone dla wszystkich lub niektórych ocen zgodnie z protokołem, w zależności od kliniki i/lub standardu opieki nad indywidualnym pacjentem.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

35

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci CLN2, którzy obecnie przyjmują lub zamierzają przyjmować cerliponazę alfa w ciągu 60 dni od podpisania formularza świadomej zgody.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano chorobę CLN2.
  2. Obecnie przyjmuje lub planuje rozpocząć leczenie cerliponazą alfa.
  3. Uzyskano pisemną świadomą zgodę/zgodę.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecnie poddawany leczeniu w ramach innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z cerliponazą alfa
Pacjenci, którzy obecnie przyjmują lub planują rozpocząć przyjmowanie cerliponazy alfa w ciągu 60 dni od podpisania formularza świadomej zgody na badanie.
Lek: Cerliponaza Alfa
Dostępny na rynku produkt dostarczany pacjentowi przez placówkę uczestniczącą w programie.
Inne nazwy:
  • Brineura
Urządzenie: Zestaw administracyjny
Dostępny w handlu zestaw do podawania dostarczony pacjentowi przez placówkę uczestniczącą w programie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nadzór nad bezpieczeństwem cerliponazy alfa
Ramy czasowe: 10 lat
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa cerliponazy alfa u pacjentów z neuronalną lipofuscynozą ceroidową typu 2 (choroba CLN2).
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nadwrażliwość
Ramy czasowe: 10 lat
Dalsza ocena występowania poważnych reakcji nadwrażliwości (w tym anafilaksji), poważnych sercowo-naczyniowych zdarzeń niepożądanych i poważnych powikłań związanych z urządzeniem.
10 lat
Poważny wpływ SAE na funkcje motoryczne i językowe pacjenta
Ramy czasowe: 10 lat
Ocena wpływu poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) stopnia III lub wyższego na sprawność pacjenta w klinicznej skali oceny CLN2 (domeny motoryczne i językowe).
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 190-501

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Późnodziecięca neuronalna ceroidowa lipofuscynoza typu 2

Badania kliniczne na Cerliponaza Alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj