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미국 Cerliponase Alfa 관찰 연구

2026년 1월 13일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa 관찰 연구

이것은 세리포나제 알파로 치료를 받거나 현재 치료를 받고 있는 TPP1 결핍으로도 알려진 신경성 세로이드 리포푸스증 2형(CLN2 질환) 진단이 확인된 환자를 대상으로 한 다기관 관찰 연구입니다. 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명한 후 60일 이내에 세리포나제 알파를 받고 있거나 받을 것으로 예상되는 환자는 참여에 동의한 기관에 대한 모든 규제 요건과 프로토콜 포함 기준이 충족된다는 가정하에 연구에 등록할 자격이 있을 수 있습니다. 클리닉 및/또는 개별 환자의 치료 표준에 따라 프로토콜에 요약된 대로 평가의 전부 또는 일부에 대해 데이터를 수집할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

35

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, 미국, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

사전 동의서에 서명한 후 60일 이내에 현재 세리포나제 알파를 복용 중이거나 복용할 예정인 CLN2 환자.

설명

포함 기준:

  1. CLN2 질환으로 진단되었습니다.
  2. 현재 세리포나제 알파로 치료를 받고 있거나 시작할 계획입니다.
  3. 서면 동의/동의를 얻었습니다.

제외 기준:

1. 현재 다른 조사 장치 또는 약물 연구에서 치료를 받고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
셀리포나제 알파 환자
현재 연구 동의서에 서명한 후 60일 이내에 세리포나제 알파를 복용 중이거나 복용을 시작할 계획인 환자.
의약품: 셀리포나제 알파
참여 클리닉 사이트에서 환자에게 제공되는 상업적으로 이용 가능한 제품.
다른 이름들:
  • 브리뉴라
장치: 관리 키트
참여 클리닉 사이트에서 환자에게 제공되는 상업적으로 이용 가능한 투여 키트.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
세리포나제 알파의 안전성 감시
기간: 10 년
신경세로이드 리포푸스증 2형(CLN2 질환) 환자에서 세리포나제 알파의 장기 안전성을 평가하기 위함입니다.
10 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
과민증
기간: 10 년
심각한 과민 반응(아나필락시스 포함), 심각한 심혈관 부작용 및 심각한 장치 관련 합병증의 발생을 추가로 평가합니다.
10 년
환자의 운동 및 언어 기능에 심각한 SAE 영향
기간: 10 년
CLN2 임상 등급 척도(운동 및 언어 영역)에서 환자의 수행 능력에 대한 등급 III 이상의 심각한 부작용(SAE)의 영향을 평가합니다.
10 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 19일

기본 완료 (추정된)

2030년 8월 31일

연구 완료 (추정된)

2030년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 7월 15일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 190-501

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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