Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательное исследование церлипоназы альфа в США

29 июня 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Наблюдательное исследование церлипоназы альфа

Это многоцентровое обсервационное исследование для пациентов с подтвержденным диагнозом нейронального цероидного липофусциноза типа 2 (заболевание CLN2), также известного как дефицит TPP1, которые намерены или в настоящее время проходят лечение церлипоназой альфа. Пациенты, получающие или ожидаемые получающие церлипоназу альфа в течение 60 дней после подписания формы информированного согласия (ICF), могут иметь право на участие в исследовании при условии соблюдения всех нормативных требований для центров, давших согласие на участие, и соблюдения критериев включения в протокол. Данные могут быть собраны для всех или некоторых оценок, как указано в протоколе, в зависимости от стандарта медицинского обслуживания клиники и/или отдельного пациента.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

35

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с CLN2, которые в настоящее время принимают или собираются принимать церлипоназу альфа в течение 60 дней после подписания формы информированного согласия.

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностирована болезнь CLN2.
  2. В настоящее время получает или планирует начать лечение церлипоназой альфа.
  3. Получено письменное информированное согласие/согласие.

Критерий исключения:

1. В настоящее время проходит лечение в рамках другого исследуемого устройства или исследования препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с церлипоназой альфа
Пациенты, которые в настоящее время принимают или планируют начать прием церлипоназы альфа в течение 60 дней после подписания формы информированного согласия на исследование.
Лекарство: Церлипоназа Альфа
Коммерчески доступный продукт, предоставленный пациенту участвующим сайтом клиники.
Другие имена:
  • Бринейра
Устройство: Комплект для администрирования
Коммерчески доступный набор для введения, предоставленный пациенту участвующей клиникой.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Надзор за безопасностью церлипоназы альфа
Временное ограничение: 10 лет
Оценить долгосрочную безопасность церлипоназы альфа у пациентов с нейрональным цероидным липофусцинозом 2 типа (заболевание CLN2).
10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гиперчувствительность
Временное ограничение: 10 лет
Для дальнейшей оценки возникновения серьезных реакций гиперчувствительности (включая анафилаксию), серьезных сердечно-сосудистых нежелательных явлений и серьезных осложнений, связанных с устройством.
10 лет
Серьезное СНЯ влияет на двигательные и языковые функции пациента.
Временное ограничение: 10 лет
Оценить влияние серьезных нежелательных явлений (СНЯ) степени III или выше на состояние пациента по шкале клинической оценки CLN2 (моторные и языковые домены).
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 августа 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 августа 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 августа 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 190-501

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться