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米国におけるセルリポナーゼアルファの観察研究

2024年1月29日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

セルリポナーゼ アルファ観察研究

これは、セルリポナーゼ アルファによる治療を予定している、または現在治療中の、TPP1 欠乏症としても知られるニューロン セロイド リポフスチン症 2 型 (CLN2 疾患) の診断が確認された患者を対象とした多施設観察研究です。 インフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名してから 60 日以内にセルリポナーゼ アルファを投与されている、または投与される予定の患者は、参加に同意した施設のすべての規制要件とプロトコルの選択基準が満たされていると仮定して、研究に登録する資格がある可能性があります。 データは、診療所および/または個々の患者の標準治療に応じて、プロトコルに概説されているように、すべてまたは一部の評価のために収集される場合があります。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

35

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Specialist
  • 電話番号：+1.651.523.0310
  • メール：medinfo@bmrn.com

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York、New York、アメリカ、10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-インフォームドコンセントフォームに署名してから60日以内にセルリポナーゼアルファを現在服用している、または服用する予定のCLN2患者。

説明

包含基準:

  1. CLN2病と診断されました。
  2. -現在、セルリポナーゼアルファによる治療を受けているか、開始する予定です。
  3. 書面によるインフォームドコンセント/同意を得た。

除外基準:

1.現在、別の治験機器または薬物研究で治療を受けている。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
セルリポナーゼ アルファ患者
-現在セルリポナーゼアルファを服用中または服用を開始する予定の患者 調査のインフォームドコンセントフォームに署名してから60日以内。
薬：セルリポナーゼアルファ
参加クリニックサイトから患者に提供される市販の製品。
他の名前：
  • ブリニューラ
デバイス：管理キット
参加クリニックサイトから患者に提供される市販の投与キット。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
セルリポナーゼ アルファの安全性調査
時間枠：10年
神経セロイド性リポフスチン症 2 型 (CLN2 疾患) 患者におけるセルリポナーゼ アルファの長期的な安全性を評価すること。
10年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
過敏症
時間枠：10年
重篤な過敏症反応（アナフィラキシーを含む）、重篤な心血管有害事象、重篤なデバイス関連合併症の発生をさらに評価すること。
10年
患者の運動機能および言語機能に対する深刻な SAE の影響
時間枠：10年
CLN2 臨床評価尺度 (運動領域および言語領域) での患者のパフォーマンスに対するグレード III 以上の重篤な有害事象 (SAE) の影響を評価すること。
10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月19日

一次修了 (推定)

2030年8月31日

研究の完了 (推定)

2030年8月31日

試験登録日

最初に提出

2020年7月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月15日

最初の投稿 (実際)

2020年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月29日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 190-501

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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