Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Cerliponase Alfa megfigyelési vizsgálat az Egyesült Államokban

2026. június 29. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa megfigyelési vizsgálat

Ez egy többközpontú, megfigyeléses vizsgálat olyan betegek számára, akiknél a 2-es típusú neuronális ceroid lipofuscinosis (CLN2-betegség) megerősített diagnózisa van, más néven TPP1-hiány, és akiket alfacerliponázzal kívánnak kezelni vagy jelenleg is kezelnek. Azok a betegek, akik alfa-cerliponázt kapnak vagy várhatóan kapnak az informált beleegyezési űrlap (ICF) aláírását követő 60 napon belül, jogosultak lehetnek a vizsgálatba való felvételre, feltéve, hogy a részvételhez hozzájáruló helyszínekre vonatkozó valamennyi szabályozási követelmény teljesül, és a protokollba való felvételi kritériumok teljesülnek. Adatok gyűjthetők az összes vagy néhány értékeléshez a protokollban leírtak szerint, a klinika és/vagy az egyes betegek ellátási színvonalától függően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

35

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

CLN2-betegek, akik jelenleg alfa-cerliponázt szednek vagy szedni szándékoznak a beleegyező nyilatkozat aláírását követő 60 napon belül.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. CLN2 betegséggel diagnosztizálták.
  2. Jelenleg alfa-cerliponáz kezelést kap, vagy azt tervezi, hogy elkezdi kezelni.
  3. Írásbeli, tájékozott beleegyezés/beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

1. Jelenleg egy másik vizsgálati eszközben vagy gyógyszervizsgálatban részesül kezelésben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Cerliponáz alfa betegek
Azok a betegek, akik jelenleg szedik az alfa-cerliponázt, vagy azt tervezik, hogy elkezdik szedni a vizsgálati formanyomtatvány aláírását követő 60 napon belül.
Drog: Cerliponase Alfa
Kereskedelmi forgalomban kapható termék, amelyet a részt vevő klinika biztosítja a páciensnek.
Más nevek:
  • Brineura
Eszköz: Adminisztrációs készlet
Kereskedelmi forgalomban kapható beadási készlet, amelyet a részt vevő klinika biztosítja a páciensnek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alfa-cerliponáz biztonsági felügyelete
Időkeret: 10 év
Az alfa-cerliponáz hosszú távú biztonságosságának értékelése 2-es típusú neuronális ceroid lipofuscinosisban (CLN2-betegség) szenvedő betegeknél.
10 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Túlérzékenység
Időkeret: 10 év
A súlyos túlérzékenységi reakciók (beleértve az anafilaxiát), a súlyos szív- és érrendszeri nemkívánatos események és a készülékkel kapcsolatos súlyos szövődmények előfordulásának további értékelése.
10 év
Súlyos SAE hatás a páciens motoros és nyelvi funkcióira
Időkeret: 10 év
A III. fokozatú vagy magasabb fokú súlyos mellékhatások (SAE) hatásának értékelése a betegek teljesítményére a CLN2 klinikai értékelési skálán (motoros és nyelvi tartományok).
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 15.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 190-501

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel