Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie Cerliponase Alfa v USA

13. ledna 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa Observation Study

Jedná se o multicentrickou observační studii pro pacienty s potvrzenou diagnózou neuronální ceroidní lipofuscinózy typu 2 (onemocnění CLN2), známé také jako deficit TPP1, kteří zamýšlejí být nebo jsou v současné době léčeni cerliponázou alfa. Pacienti, kteří dostávají cerliponázu alfa nebo u nichž se očekává, že dostanou cerliponázu alfa do 60 dnů od podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF), mohou být způsobilí k zařazení do studie za předpokladu, že jsou splněny všechny regulační požadavky na místa, která souhlasila s účastí, a kritéria pro zařazení do protokolu. Data mohou být shromažďována pro všechna nebo některá hodnocení, jak je uvedeno v protokolu, v závislosti na standardu péče kliniky a/nebo individuálního pacienta.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

35

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s CLN2, kteří v současné době užívají nebo hodlají užívat cerliponázu alfa do 60 dnů od podpisu formuláře informovaného souhlasu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikováno onemocnění CLN2.
  2. V současné době dostáváte nebo plánujete zahájit léčbu cerliponázou alfa.
  3. Získaný písemný informovaný souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. V současné době podstupujete léčbu v jiném výzkumném zařízení nebo studii léků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s cerliponázou alfa
Pacienti, kteří v současné době užívají cerliponázu alfa nebo ji plánují začít užívat do 60 dnů od podpisu formuláře informovaného souhlasu se studií.
Lék: Cerliponase Alfa
Komerčně dostupný produkt poskytovaný pacientovi zúčastněnou klinikou.
Ostatní jména:
  • Brineura
Přístroj: Administrační sada
Komerčně dostupná aplikační souprava poskytnutá pacientovi zúčastněnou klinikou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní dohled nad cerliponázou alfa
Časové okno: 10 let
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost cerliponázy alfa u pacientů s neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (onemocnění CLN2).
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přecitlivělost
Časové okno: 10 let
K dalšímu posouzení výskytu závažných reakcí z přecitlivělosti (včetně anafylaxe), závažných kardiovaskulárních nežádoucích příhod a závažných komplikací souvisejících se zařízením.
10 let
Závažný dopad SAE na motorické a jazykové funkce pacienta
Časové okno: 10 let
Vyhodnotit účinky závažných nežádoucích příhod (SAE) stupně III nebo vyšších na výkon pacienta na klinické hodnotící stupnici CLN2 (motorická a jazyková doména).
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 190-501

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza typu 2

  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníci
    Zápis na pozvánku
    ScreenPlus: Komplexní, flexibilní program screeningu novorozenců s více poruchami (ScreenPlus)
    Mukopolysacharidóza II | Fabryho nemoc | Niemann-Pickova choroba, typ C | Mukopolysacharidóza VI | Nedostatek lysozomální kyselé lipázy | Metachromatická leukodystrofie | Gaucherova nemoc | Cerebrotendinózní xantomatóza | Mukopolysacharidóza IV A | Gangliosidóza GM1 | Mukopolysacharidóza VII | Nedostatek kyselé... a další podmínky
    Spojené státy

Klinické studie na Cerliponase Alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit