Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Cerliponase Alfa -havaintotutkimus Yhdysvalloissa

maanantai 29. tammikuuta 2024 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa -havaintotutkimus

Tämä on monikeskustutkimus, joka koskee potilaita, joilla on vahvistettu neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2 (CLN2-sairaus), joka tunnetaan myös nimellä TPP1-puutos ja jotka aikovat saada tai joita hoidetaan parhaillaan serliponaasi alfalla. Potilaat, jotka saavat tai joiden odotetaan saavan serliponaasi alfaa 60 päivän kuluessa tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta, voivat olla oikeutettuja ilmoittautumaan tutkimukseen edellyttäen, että kaikki osallistumiseen suostuneet laitokset ja protokollaan sisällyttämiskriteerit täyttyvät. Tietoja voidaan kerätä kaikkia tai joitakin arviointeja varten protokollan mukaisesti, riippuen klinikan ja/tai yksittäisen potilaan hoitotasosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

35

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Trial Specialist
  • Puhelinnumero: +1.651.523.0310
  • Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

CLN2-potilaat, jotka parhaillaan käyttävät tai aikovat ottaa serliponaasi alfaa 60 päivän kuluessa tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Diagnoosi CLN2-sairaus.
  2. Tällä hetkellä saa tai suunnittelee aloittavansa hoitoa serliponaasi alfalla.
  3. Kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus saatu.

Poissulkemiskriteerit:

1. Saat parhaillaan hoitoa toisessa tutkimuslaitteessa tai lääketutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Serliponaasi alfa -potilaat
Potilaat, jotka parhaillaan käyttävät tai suunnittelevat aloittavansa serliponaasi alfan 60 päivän kuluessa tutkimuksen allekirjoittamisesta, ilmoittivat suostumuksensa.
Lääke: Cerliponase Alfa
Kaupallisesti saatavilla oleva tuote, jonka potilas tarjoaa osallistuvan klinikan toimipisteen.
Muut nimet:
  • Brineura
Laite: Hallintosarja
Kaupallisesti saatavilla oleva annostelupakkaus, jonka potilas saa osallistuvan klinikan toimipisteen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Serliponaasi alfan turvallisuusvalvonta
Aikaikkuna: 10 vuotta
Serliponaasi alfan pitkän aikavälin turvallisuuden arvioiminen potilailla, joilla on tyypin 2 neuronaalinen seroidilipofuskinoosi (CLN2-sairaus).
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yliherkkyys
Aikaikkuna: 10 vuotta
Vakavien yliherkkyysreaktioiden (mukaan lukien anafylaksia), vakavien kardiovaskulaaristen haittatapahtumien ja vakavien laitteisiin liittyvien komplikaatioiden esiintymisen arvioimiseksi.
10 vuotta
Vakava SAE-vaikutus potilaan motorisiin ja kielitoimintoihin
Aikaikkuna: 10 vuotta
Arvioida asteen III tai sitä korkeampien vakavien haittatapahtumien (SAE) vaikutuksia potilaan suorituskykyyn CLN2-kliinisen arviointiasteikon avulla (motoriset ja kielialueet).
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. elokuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. elokuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 190-501

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Cerliponase Alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa