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Estudio observacional de cerliponasa alfa en los EE. UU.

13 de enero de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Estudio observacional de cerliponasa alfa

Este es un estudio observacional multicéntrico para pacientes con diagnóstico confirmado de lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2 (enfermedad CLN2), también conocida como deficiencia de TPP1, que pretenden ser o están siendo tratados con cerliponasa alfa. Los pacientes que reciben o esperan recibir cerliponase alfa dentro de los 60 días posteriores a la firma del formulario de consentimiento informado (ICF) pueden ser elegibles para inscribirse en el estudio, suponiendo que se cumplan todos los requisitos reglamentarios para los sitios que aceptaron participar y los criterios de inclusión del protocolo. Se pueden recopilar datos para todas o algunas de las evaluaciones como se describe en el protocolo, dependiendo del estándar de atención de la clínica y/o del paciente individual.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

35

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes CLN2 que actualmente están tomando o tienen la intención de tomar cerliponase alfa dentro de los 60 días posteriores a la firma del formulario de consentimiento informado.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnosticado con enfermedad CLN2.
  2. Actualmente recibe o planea comenzar un tratamiento con cerliponasa alfa.
  3. Consentimiento/asentimiento informado por escrito obtenido.

Criterio de exclusión:

1. Actualmente recibe tratamiento en otro dispositivo de investigación o estudio de drogas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con cerliponasa alfa
Pacientes que actualmente toman o planean comenzar a tomar cerliponase alfa dentro de los 60 días posteriores a la firma del formulario de consentimiento informado del estudio.
Droga: Cerliponasa alfa
Producto disponible comercialmente proporcionado al paciente por el sitio de la clínica participante.
Otros nombres:
  • Brineura
Dispositivo: Kit de administración
Kit de administración disponible comercialmente proporcionado al paciente por el sitio de la clínica participante.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Vigilancia de seguridad de cerliponase alfa
Periodo de tiempo: 10 años
Evaluar la seguridad a largo plazo de la cerliponasa alfa en pacientes con lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2 (enfermedad CLN2).
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hipersensibilidad
Periodo de tiempo: 10 años
Para evaluar más a fondo la aparición de reacciones de hipersensibilidad graves (incluida la anafilaxia), eventos adversos cardiovasculares graves y complicaciones graves relacionadas con el dispositivo.
10 años
Impacto severo de SAE en las funciones motoras y del lenguaje del paciente
Periodo de tiempo: 10 años
Evaluar los efectos de los eventos adversos graves (SAE) de grado III o superior en el desempeño del paciente en la escala de calificación clínica CLN2 (dominios motores y del lenguaje).
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de agosto de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de agosto de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

31 de agosto de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

20 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

14 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 190-501

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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