Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio osservazionale Cerliponase Alfa negli Stati Uniti

29 gennaio 2024 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Studio osservazionale Cerliponase Alfa

Si tratta di uno studio osservazionale multicentrico per pazienti con diagnosi confermata di ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (malattia CLN2), nota anche come carenza di TPP1, che intendono essere o sono attualmente in trattamento con cerliponase alfa. I pazienti che ricevono o si prevede di ricevere cerliponase alfa entro 60 giorni dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) possono essere idonei a iscriversi allo studio, presupponendo che tutti i requisiti normativi per i siti che hanno accettato di partecipare e i criteri di inclusione del protocollo siano soddisfatti. I dati possono essere raccolti per tutte o alcune delle valutazioni come delineato nel protocollo, a seconda dello standard di cura della clinica e/o del singolo paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

35

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Specialist
  • Numero di telefono: +1.651.523.0310
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti CLN2 che stanno attualmente assumendo o intendono assumere cerliponase alfa entro 60 giorni dalla firma del modulo di consenso informato.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di malattia CLN2.
  2. Attualmente in trattamento o in programma di iniziare il trattamento con cerliponase alfa.
  3. Consenso/assenso informato scritto ottenuto.

Criteri di esclusione:

1. Attualmente in trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con cerliponasi alfa
Pazienti che stanno attualmente assumendo o intendono iniziare a prendere cerliponase alfa entro 60 giorni dalla firma del modulo di consenso informato allo studio.
Droga: Cerliponase Alfa
Prodotto disponibile in commercio fornito al paziente dal centro clinico partecipante.
Altri nomi:
  • Brineura
Dispositivo: Kit di amministrazione
Kit di somministrazione disponibile in commercio fornito al paziente dal centro clinico partecipante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sorveglianza sulla sicurezza di cerliponase alfa
Lasso di tempo: 10 anni
Valutare la sicurezza a lungo termine di cerliponase alfa in pazienti con ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (malattia CLN2).
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ipersensibilità
Lasso di tempo: 10 anni
Per valutare ulteriormente l'insorgenza di gravi reazioni di ipersensibilità (compresa l'anafilassi), gravi eventi avversi cardiovascolari e gravi complicanze correlate al dispositivo.
10 anni
Grave impatto SAE sulle funzioni motorie e linguistiche del paziente
Lasso di tempo: 10 anni
Valutare gli effetti degli eventi avversi gravi (SAE) di grado III o superiore sulla performance del paziente sulla scala di valutazione clinica CLN2 (domini motori e del linguaggio).
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2020

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 190-501

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ceroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile di tipo 2

  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori
    Iscrizione su invito
    ScreenPlus: un programma di screening neonatale completo, flessibile e multi-disturbo (ScreenPlus)
    Mucopolisaccaridosi II | Malattia di Fabri | Malattia di Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisaccaridosi VI | Carenza di lipasi acida lisosomiale | Leucodistrofia metacromatica | Malattia di Gaucher | Xantomatosi cerebrotendinea | Mucopolisaccaridosi IV A | Gangliosidosi GM1 | Mucopolisaccaridosi VII | Deficit di sfingomielinasi... e altre condizioni
    Stati Uniti

Prove cliniche su Cerliponase Alfa

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Djibouti

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi