美国Cerliponase Alfa观察性研究
2024年1月29日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
Cerliponase Alfa 观察性研究
这是一项针对已确诊患有 2 型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2 病）（也称为 TPP1 缺陷）且打算或目前正在接受 cerliponase alfa 治疗的患者的多中心观察性研究。
在签署知情同意书 (ICF) 后 60 天内接受或预期接受 cerliponase alfa 的患者可能有资格参加该研究，前提是满足所有已同意参与的地点的监管要求和协议纳入标准。
根据诊所和/或个别患者的护理标准，可以收集方案中概述的所有或部分评估的数据。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
35
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Specialist
- 电话号码：+1.651.523.0310
- 邮箱：medinfo@bmrn.com
学习地点
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、美国、72205
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、美国、32803
- Advent Health
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital,
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospital Minnesota
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10029
- Mt. Sinai School of Medicine
-
New York、New York、美国、10017
- NYU Langone Medical Center
-
Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43130
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98145-5005
- Seattle Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
签署知情同意书后60天内正在服用或打算服用cerliponase alfa的CLN2患者。
描述
纳入标准：
- 诊断为 CLN2 疾病。
- 目前正在接受或计划开始使用 cerliponase alfa 进行治疗。
- 获得书面知情同意/同意。
排除标准：
1. 目前正在接受另一项研究设备或药物研究的治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
Cerliponase alfa患者
目前正在或计划在签署研究知情同意书后 60 天内开始服用 cerliponase alfa 的患者。
|
参与诊所提供给患者的市售产品。
其他名称：
参与诊所提供给患者的市售给药套件。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Cerliponase alfa的安全性监测
大体时间：10年
|
评估 cerliponase alfa 在神经元蜡样脂褐质沉着症 2 型（CLN2 病）患者中的长期安全性。
|
10年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
超敏反应
大体时间：10年
|
进一步评估严重超敏反应（包括过敏反应）、严重心血管不良事件和严重器械相关并发症的发生。
|
10年
|
|
SAE 严重影响患者的运动和语言功能
大体时间：10年
|
评估 III 级或更高级别的严重不良事件 (SAE) 对 CLN2 临床评定量表（运动和语言领域）患者表现的影响。
|
10年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月19日
初级完成 (估计的)
2030年8月31日
研究完成 (估计的)
2030年8月31日
研究注册日期
首次提交
2020年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月15日
首次发布 (实际的)
2020年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月29日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 190-501
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Cerliponase Alfa的临床试验
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