Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cerliponase Alfa Observationeel Onderzoek in de VS

29 januari 2024 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa Observationeel Onderzoek

Dit is een observatieonderzoek in meerdere centra voor patiënten met een bevestigde diagnose van neuronale ceroïde lipofuscinose type 2 (ziekte van CLN2), ook bekend als TPP1-deficiëntie, die van plan zijn of momenteel worden behandeld met cerliponase alfa. Patiënten die binnen 60 dagen na ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) cerliponase alfa krijgen of naar verwachting zullen krijgen, kunnen in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek, ervan uitgaande dat aan alle wettelijke vereisten voor locaties die hebben ingestemd om deel te nemen en aan de opnamecriteria van het protocol wordt voldaan. Er kunnen gegevens worden verzameld voor alle of sommige beoordelingen zoals uiteengezet in het protocol, afhankelijk van de zorgstandaard van de kliniek en/of de individuele patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

35

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Trial Specialist
  • Telefoonnummer: +1.651.523.0310
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

CLN2-patiënten die momenteel cerliponase alfa gebruiken of van plan zijn dit te doen binnen 60 dagen na ondertekening van het toestemmingsformulier.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met de ziekte van CLN2.
  2. U krijgt momenteel of bent van plan om te beginnen met de behandeling met cerliponase alfa.
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming verkregen.

Uitsluitingscriteria:

1. Wordt momenteel behandeld in een ander onderzoeksapparaat of geneesmiddelonderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cerliponase alfa-patiënten
Patiënten die momenteel cerliponase alfa gebruiken of van plan zijn te beginnen met het gebruik van cerliponase alfa binnen 60 dagen na ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier voor de studie.
Geneesmiddel: Cerliponase Alfa
In de handel verkrijgbaar product dat door de deelnemende kliniek aan de patiënt wordt geleverd.
Andere namen:
  • Brineura
Apparaat: Toedieningsset
In de handel verkrijgbare toedieningskit die door de deelnemende kliniek aan de patiënt wordt geleverd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsbewaking van cerliponase alfa
Tijdsspanne: 10 jaar
Evaluatie van de veiligheid op lange termijn van cerliponase alfa bij patiënten met neuronale ceroïdlipofuscinose type 2 (CLN2-ziekte).
10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overgevoeligheid
Tijdsspanne: 10 jaar
Om het optreden van ernstige overgevoeligheidsreacties (waaronder anafylaxie), ernstige cardiovasculaire bijwerkingen en ernstige apparaatgerelateerde complicaties verder te beoordelen.
10 jaar
Ernstige SAE-impact op de motorische en taalfuncties van de patiënt
Tijdsspanne: 10 jaar
Het evalueren van de effecten van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) van graad III of hoger op de prestaties van de patiënt op de CLN2 klinische beoordelingsschaal (motorische en taaldomeinen).
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 augustus 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 190-501

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerliponase Alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Argentina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren