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Cerliponase Alfa Beobachtungsstudie in den USA

29. Januar 2024 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa Beobachtungsstudie

Dies ist eine multizentrische Beobachtungsstudie für Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2-Erkrankung), auch bekannt als TPP1-Mangel, die eine Behandlung mit Cerliponase alfa beabsichtigen oder derzeit erhalten. Patienten, die Cerliponase alfa innerhalb von 60 Tagen nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) erhalten oder voraussichtlich erhalten werden, können für die Teilnahme an der Studie in Frage kommen, sofern alle regulatorischen Anforderungen für die Zentren, die sich zur Teilnahme bereit erklärt haben, und die Einschlusskriterien des Protokolls erfüllt sind. Daten können für alle oder einige der im Protokoll beschriebenen Bewertungen gesammelt werden, abhängig vom Behandlungsstandard der Klinik und/oder des einzelnen Patienten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

35

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1.651.523.0310
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

CLN2-Patienten, die derzeit Cerliponase alfa einnehmen oder dies beabsichtigen, innerhalb von 60 Tagen nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnostiziert mit CLN2-Krankheit.
  2. Sie erhalten derzeit eine Behandlung mit Cerliponase alfa oder planen eine Behandlung mit Cerliponase alfa.
  3. Schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung eingeholt.

Ausschlusskriterien:

1. Gegenwärtig Behandlung in einem anderen Prüfgerät oder einer Arzneimittelstudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Cerliponase alfa-Patienten
Patienten, die derzeit innerhalb von 60 Tagen nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung der Studie Cerliponase alfa einnehmen oder planen, mit der Einnahme von Cerliponase alfa zu beginnen.
Arzneimittel: Cerliponase Alfa
Kommerziell erhältliches Produkt, das dem Patienten von teilnehmenden Klinikstandorten zur Verfügung gestellt wird.
Andere Namen:
  • Brineura
Gerät: Verwaltungskit
Kommerziell erhältliches Verabreichungskit, das dem Patienten vom teilnehmenden Klinikstandort zur Verfügung gestellt wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsüberwachung von Cerliponase alfa
Zeitfenster: 10 Jahre
Bewertung der Langzeitsicherheit von Cerliponase alfa bei Patienten mit neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2-Erkrankung).
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überempfindlichkeit
Zeitfenster: 10 Jahre
Zur weiteren Beurteilung des Auftretens schwerwiegender Überempfindlichkeitsreaktionen (einschließlich Anaphylaxie), schwerwiegender kardiovaskulärer Nebenwirkungen und schwerwiegender Komplikationen im Zusammenhang mit dem Gerät.
10 Jahre
Schwere Auswirkungen von SAE auf die motorischen und sprachlichen Funktionen des Patienten
Zeitfenster: 10 Jahre
Bewertung der Auswirkungen von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) Grad III oder höher auf die Patientenleistung auf der klinischen Bewertungsskala CLN2 (motorische und sprachliche Bereiche).
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 190-501

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Spätinfantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2

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