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Étude observationnelle sur la cerliponase Alfa aux États-Unis

29 janvier 2024 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Étude observationnelle sur la cerliponase Alfa

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique pour les patients ayant un diagnostic confirmé de lipofuscinose céroïde neuronale de type 2 (maladie CLN2), également connue sous le nom de déficit en TPP1, qui ont l'intention d'être ou sont actuellement traités par la cerliponase alfa. Les patients recevant ou devant recevoir de la cerliponase alfa dans les 60 jours suivant la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) peuvent être éligibles pour s'inscrire à l'étude, en supposant que toutes les exigences réglementaires pour les sites qui ont accepté de participer et que les critères d'inclusion du protocole sont remplis. Les données peuvent être recueillies pour tout ou partie des évaluations, comme indiqué dans le protocole, en fonction de la norme de soins de la clinique et/ou du patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

35

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Specialist
  • Numéro de téléphone: +1.651.523.0310
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients CLN2 qui prennent actuellement ou ont l'intention de prendre de la cerliponase alfa dans les 60 jours suivant la signature du formulaire de consentement éclairé.

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostiqué avec la maladie CLN2.
  2. Recevez actuellement ou envisagez de commencer un traitement par cerliponase alfa.
  3. Consentement éclairé écrit/assentiment obtenu.

Critère d'exclusion:

1. Reçoit actuellement un traitement dans un autre dispositif expérimental ou étude de médicament.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints de cerliponase alfa
Patients qui prennent actuellement ou envisagent de commencer à prendre de la cerliponase alfa dans les 60 jours suivant la signature du formulaire de consentement éclairé de l'étude.
Médicament: Cerliponase Alfa
Produit disponible dans le commerce fourni au patient par le site de la clinique participante.
Autres noms:
  • Brineura
Dispositif: Trousse d'administration
Trousse d'administration disponible dans le commerce fournie au patient par le site de la clinique participante.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Surveillance de l'innocuité de la cerliponase alfa
Délai: 10 années
Évaluer l'innocuité à long terme de la cerliponase alfa chez les patients atteints de lipofuscinose céroïde neuronale de type 2 (maladie CLN2).
10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hypersensibilité
Délai: 10 années
Évaluer plus en détail la survenue de réactions d'hypersensibilité graves (y compris l'anaphylaxie), d'événements indésirables cardiovasculaires graves et de complications graves liées au dispositif.
10 années
Impact sévère des SAE sur les fonctions motrices et linguistiques du patient
Délai: 10 années
Évaluer les effets des événements indésirables graves (EIG) de grade III ou plus sur les performances des patients sur l'échelle d'évaluation clinique CLN2 (domaines moteur et langage).
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 août 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2020

Première publication (Réel)

20 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 190-501

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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