Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cerliponase Alfa Observationsundersøgelse i USA

29. januar 2024 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Cerliponase Alfa observationsundersøgelse

Dette er et multicenter, observationsstudie for patienter med en bekræftet diagnose af neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2-sygdom), også kendt som TPP1-mangel, som har til hensigt at blive eller i øjeblikket behandles med cerliponase alfa. Patienter, der modtager eller forventes at modtage cerliponase alfa inden for 60 dage efter underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF), kan være berettiget til at tilmelde sig undersøgelsen, forudsat at alle regulatoriske krav til steder, der har accepteret at deltage, og protokol-inklusionskriterier er opfyldt. Data kan indsamles for alle eller nogle af vurderingerne som skitseret i protokollen, afhængigt af klinikkens og/eller den enkelte patients plejestandard.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

35

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1.651.523.0310
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

CLN2-patienter, der i øjeblikket tager eller har til hensigt at tage cerliponase alfa inden for 60 dage efter at have underskrevet den informerede samtykkeerklæring.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med CLN2 sygdom.
  2. Modtager i øjeblikket eller planlægger at begynde behandling med cerliponase alfa.
  3. Skriftligt informeret samtykke/samtykke opnået.

Ekskluderingskriterier:

1. Modtager i øjeblikket behandling i en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Cerliponase alfa patienter
Patienter, der i øjeblikket er i gang med eller planlægger at begynde at tage cerliponase alfa inden for 60 dage efter at have underskrevet undersøgelsens informerede samtykkeformular.
Medicin: Cerliponase Alfa
Kommercielt tilgængeligt produkt leveret til patienten af ​​deltagende kliniksted.
Andre navne:
  • Brineura
Enhed: Administrationssæt
Kommercielt tilgængeligt administrationssæt leveret til patienten af ​​deltagende kliniksted.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsovervågning af cerliponase alfa
Tidsramme: 10 år
At evaluere den langsigtede sikkerhed af cerliponase alfa hos patienter med neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2 sygdom).
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overfølsomhed
Tidsramme: 10 år
For yderligere at vurdere forekomsten af ​​alvorlige overfølsomhedsreaktioner (herunder anafylaksi), alvorlige kardiovaskulære bivirkninger og alvorlige enhedsrelaterede komplikationer.
10 år
Alvorlig SAE-påvirkning på patientens motoriske og sproglige funktioner
Tidsramme: 10 år
At evaluere virkningerne af grad III eller højere alvorlige bivirkninger (SAE'er) på patientens præstation på CLN2 klinisk vurderingsskala (motoriske og sproglige domæner).
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 190-501

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2

Kliniske forsøg med Cerliponase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner