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Estudo observacional da cerliponase alfa nos EUA

13 de janeiro de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Estudo Observacional Cerliponase Alfa

Este é um estudo observacional multicêntrico para pacientes com diagnóstico confirmado de lipofuscinose ceróide neuronal tipo 2 (doença CLN2), também conhecida como deficiência de TPP1, que pretendem ser ou estão sendo tratados com cerliponase alfa. Os pacientes que recebem ou devem receber cerliponase alfa dentro de 60 dias após a assinatura do formulário de consentimento informado (TCLE) podem ser elegíveis para se inscrever no estudo, assumindo que todos os requisitos regulatórios para centros que concordaram em participar e os critérios de inclusão do protocolo sejam atendidos. Os dados podem ser coletados para todas ou algumas das avaliações, conforme descrito no protocolo, dependendo do padrão de atendimento da clínica e/ou de cada paciente.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

35

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital,
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43130
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145-5005
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com CLN2 que estão atualmente tomando ou pretendem tomar cerliponase alfa dentro de 60 dias após a assinatura do formulário de consentimento informado.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnosticado com doença CLN2.
  2. Atualmente recebendo ou planeja iniciar o tratamento com cerliponase alfa.
  3. Consentimento informado por escrito/consentimento obtido.

Critério de exclusão:

1. Atualmente recebendo tratamento em outro dispositivo de investigação ou estudo de medicamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com alfacerliponase
Pacientes que estão atualmente tomando ou planejam começar a tomar cerliponase alfa dentro de 60 dias após a assinatura do formulário de consentimento informado do estudo.
Medicamento: Cerliponase Alfa
Produto comercialmente disponível fornecido ao paciente pelo site da clínica participante.
Outros nomes:
  • Brineura
Dispositivo: Kit de Administração
Kit de administração disponível comercialmente fornecido ao paciente pelo site da clínica participante.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Vigilância de segurança de cerliponase alfa
Prazo: 10 anos
Avaliar a segurança a longo prazo da alfacerliponase em pacientes com lipofuscinose ceróide neuronal tipo 2 (doença CLN2).
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Hipersensibilidade
Prazo: 10 anos
Para avaliar ainda mais a ocorrência de reações graves de hipersensibilidade (incluindo anafilaxia), eventos adversos cardiovasculares graves e complicações graves relacionadas ao dispositivo.
10 anos
Impacto grave do SAE nas funções motoras e de linguagem do paciente
Prazo: 10 anos
Avaliar os efeitos de eventos adversos graves (SAEs) de Grau III ou superior no desempenho do paciente na escala de classificação clínica CLN2 (domínios motor e de linguagem).
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

20 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 190-501

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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