NETTVERK av linolsyretilskudd ved cystisk fibrose (NETLACF)

Underernæring er et vanlig problem hos pasienter med cystisk fibrose (CF) til tross for internasjonal konsensus om at pasientene skal gis 120-200 % av energianbefalingene. Studier tyder på at et problem kan være at pasientene ikke blir kompensert for mangelen på essensielle fettsyrer (linolsyre, LA), som er velkjent hos disse pasientene. Denne mangelen er vist å ikke skyldes fettmalabsorpsjon, men relatert til økt omsetning av arakidonsyre, et transformasjonsprodukt av LA. Denne abnormiteten er relatert til mutasjoner assosiert med en mer alvorlig klinisk fenotype. Det vanligste og typiske symptomet på LA-mangel er dårlig vekst. Studier på dyr har videre indikert at mange av symptomene ved CF er relatert til mangelen. En serie nyere prospektive studier fra Wisconsin bekrefter viktigheten av LA for vekst. I Sverige har LA blitt supplert til de fleste pasienter siden slutten av 70-tallet, og pasientenes tilstand har vært blant de ledende i verden når det gjelder vekst, lungefunksjon og overlevelse. Korttidsstudier har vist bedre effekt av LA-tilskudd sammenlignet med tilsvarende tilførsel av energi uten å inkludere ekstra LA. Det er få langtidsstudier, utført før genet ble identifisert, og gir svært heterogene pasientgrupper med hensyn til genotype, men med noen positive resultater på vekst og fysiologi. Det er interessant at moderne persontilpasset ekstremt kostbar terapi med korrigerere og potensiatorer for Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator kan påvirke lipidmetabolismen. LA kan derfor foreløpig være en billig adjuvans til denne moderne terapien, men dette må studeres spesielt.

Målet med studien er å finne ut om det er forskjeller i klinisk og metabolsk utfall mellom to grupper, blindt gitt tilsvarende mengde ekstra kalorier, i en gruppe bestående av linolsyre. Fordelen for pasientene ville vært stor hvis den forventede positive effekten kan bevises i den planlagte studien. Behandlingen vil være billig og uten bivirkninger. Fra et samfunnsøkonomisk synspunkt vil det være en stor fordel.