Nätverk av linolsyratillskott vid cystisk fibros (NETLACF)

Undernäring är ett vanligt problem hos patienter med cystisk fibros (CF) trots internationell konsensus om att patienterna ska ges 120-200 % av energirekommendationerna. Studier tyder på att ett problem kan vara att patienterna inte kompenseras för den essentiella fettsyrabristen (linolsyra, LA), som är välkänd hos dessa patienter. Denna brist har visat sig inte bero på fettmalabsorption, utan relaterad till en ökad omsättning av arakidonsyra, en omvandlingsprodukt av LA. Denna abnormitet är relaterad till mutationer associerade med en mer allvarlig klinisk fenotyp. Det vanligaste och typiska symtomet på LA-brist är dålig tillväxt. Djurstudier har vidare visat att många av symtomen vid CF är relaterade till bristen. En serie nya prospektiva studier från Wisconsin bekräftar vikten av LA för tillväxt. I Sverige har LA kompletterats till de flesta patienter sedan slutet av 70-talet och patienternas tillstånd har varit bland de ledande i världen vad gäller tillväxt, lungfunktion och överlevnad. Korttidsstudier har visat bättre effekt av LA-tillskott jämfört med liknande tillförsel av energi utan att inkludera extra LA. Det finns få långtidsstudier, utförda innan genen identifierades, vilket ger mycket heterogena patientgrupper med avseende på genotyp, men med vissa positiva resultat på tillväxt och fysiologi. Det är av intresse att modern personlig extremt dyr terapi med korrigerare och potentiatorer för Cystisk Fibros Transmembrane Conductance Regulator kan påverka lipidmetabolismen. LA kan därför preliminärt vara en billig adjuvans till denna moderna terapi, men detta måste studeras speciellt.

Syftet med studien är att ta reda på om det finns skillnader i kliniskt och metabolt utfall mellan två grupper, blint givet liknande mängd extra kalorier, i en grupp bestående av linolsyra. Fördelen för patienterna skulle vara stor om den förväntade positiva effekten kan bevisas i den planerade studien. Behandlingen kommer att vara billig och utan biverkningar. Ur socioekonomisk synvinkel skulle det vara en stor fördel.