RETE di supplementazione di acido linoleico nella fibrosi cistica (NETLACF)

La denutrizione è un problema comune nei pazienti con fibrosi cistica (FC) nonostante il consenso internazionale sul fatto che ai pazienti debba essere somministrato il 120-200% delle raccomandazioni energetiche. Gli studi implicano che un problema potrebbe essere che i pazienti non sono compensati per la carenza di acidi grassi essenziali (acido linoleico, LA), che è ben nota in questi pazienti. È stato dimostrato che questa carenza non è dovuta al malassorbimento dei grassi, ma è correlata a un aumento del turnover dell'acido arachidonico, un prodotto di trasformazione della LA. Questa anomalia è correlata a mutazioni associate a un fenotipo clinico più grave. Il sintomo più comune e tipico della carenza di LA è la scarsa crescita. Gli studi sugli animali hanno inoltre indicato che molti dei sintomi nella FC sono correlati alla carenza. Una serie di recenti studi prospettici del Wisconsin confermano l'importanza di Los Angeles per la crescita. In Svezia LA è stata integrata nella maggior parte dei pazienti dalla fine degli anni '70 e le condizioni dei pazienti sono state tra le migliori al mondo per quanto riguarda la crescita, la funzione polmonare e la sopravvivenza. Studi a breve termine hanno mostrato un effetto migliore dell'integrazione di LA rispetto a una fornitura di energia simile senza includere LA supplementare. Esistono pochi studi a lungo termine, eseguiti prima dell'identificazione del gene, che forniscono gruppi di pazienti molto eterogenei per quanto riguarda il genotipo, ma con alcuni risultati positivi sulla crescita e sulla fisiologia. È interessante notare che la moderna terapia personalizzata estremamente costosa con correttori e potenziatori per il regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica può influenzare il metabolismo lipidico. LA potrebbe quindi provvisoriamente essere un adiuvante economico per questa terapia moderna, ma questo deve essere studiato in modo specifico.

Lo scopo dello studio è scoprire se ci sono differenze nell'esito clinico e metabolico tra due gruppi, dati alla cieca una quantità simile di calorie extra, in un gruppo costituito da acido linoleico. Il beneficio per i pazienti sarebbe grande se l'effetto positivo atteso può essere dimostrato nello studio pianificato. Il trattamento sarà economico e senza effetti negativi. Dal punto di vista socioeconomico sarebbe un grande vantaggio.