Sieć suplementacji kwasem linolowym w mukowiscydozie (NETLACF)

Niedożywienie jest powszechnym problemem u pacjentów z mukowiscydozą (CF), pomimo międzynarodowego konsensusu, że pacjenci powinni otrzymywać 120-200% zalecanej energii. Badania sugerują, że jednym z problemów może być brak wyrównania u pacjentów niedoboru niezbędnych kwasów tłuszczowych (kwasu linolowego, LA), który jest dobrze znany u tych pacjentów. Wykazano, że ten niedobór nie jest spowodowany złym wchłanianiem tłuszczu, ale związanym ze zwiększonym obrotem kwasu arachidonowego, produktu przemiany LA. Ta nieprawidłowość jest związana z mutacjami związanymi z cięższym fenotypem klinicznym. Najczęstszym i typowym objawem niedoboru LA jest słaby wzrost. Badania na zwierzętach wykazały ponadto, że wiele objawów mukowiscydozy jest związanych z niedoborem. Seria niedawnych badań prospektywnych przeprowadzonych w Wisconsin potwierdza znaczenie LA dla wzrostu. W Szwecji LA jest stosowane u większości pacjentów od późnych lat 70-tych, a stan pacjentów należy do wiodących na świecie pod względem wzrostu, funkcji płuc i przeżycia. Krótkoterminowe badania wykazały lepszy efekt suplementacji LA w porównaniu z podobną podażą energii bez dodatkowego LA. Istnieje niewiele badań długoterminowych, przeprowadzonych przed zidentyfikowaniem genu, dających bardzo heterogeniczne grupy pacjentów pod względem genotypu, ale z pewnymi pozytywnymi wynikami w zakresie wzrostu i fizjologii. Interesujący jest fakt, że współczesna spersonalizowana niezwykle kosztowna terapia korektorami i wzmacniaczami mukowiscydozy przezbłonowego regulatora przewodnictwa może wpływać na metabolizm lipidów. LA może zatem być wstępnie tanim środkiem wspomagającym tę nowoczesną terapię, ale wymaga to specjalnych badań.

Celem badania jest stwierdzenie, czy istnieją różnice w wynikach klinicznych i metabolicznych między dwiema grupami, którym ślepo podano podobną ilość dodatkowych kalorii, w jednej grupie składającej się z kwasu linolowego. Korzyści dla pacjentów byłyby duże, gdyby oczekiwany pozytywny efekt można udowodnić w planowanym badaniu. Kuracja będzie tania i bez skutków ubocznych. Z społeczno-ekonomicznego punktu widzenia byłoby to wielką zaletą.