SYTHROM-kohort, myeloproliferativ neoplasi med normal CBC og trombotiske komplikasjoner (SYTHROM)

Blant etiologiene til trombose er myeloproliferativ neoplasi (MPN) ganske sjelden, men bør undersøkes i tilfelle trombose av atypisk lokalisering (fordøyelseskanal eller cerebral) eller i sammenheng med tilbakevendende idiopatisk trombose hos et ungt individ. Trombose kan avsløre et underliggende MPN gjennom identifisering av en JAK2 V617F-mutasjon. Sjelden forekommer MPN med trombotiske komplikasjoner med normal fullstendig blodtelling (CBC). Ved et MPN med en trombotisk hendelse, men uten CBC-abnormitet, anbefales antitrombotisk behandling. Men det er ingen anbefaling for indikasjon av cytoreduktiv terapi og klinikerens avgjørelse er ofte empirisk.

En av de største komplikasjonene ved essensiell trombocytemi (ET) eller polycytemia vera (PV) er trombose og en alder over 60 år er en stor risikofaktor. Behandlingen av trombose assosiert med TE eller PV er basert på anbefalinger hvis hovedterapeutiske mål er å redusere trombotisk risiko. Kombinasjonen av et cytoreduserende middel og antitrombotisk behandling er derfor foreslått hos høyrisikopasienter. Effektiviteten av denne behandlingen overvåkes ved å vurdere CBC med mål om normalisering ved <400 G/L blodplater for ET-pasienter og <45 % hematokrit ved PV.

Fraværet av unormal CBC gjør det vanskelig å rettferdiggjøre cytoreduksjon. Fordelen med en slik terapi i denne sammenheng er ikke klinisk demonstrert. Hvis en cytoreduktiv terapi igangsettes, er ingen biologiske parametere tilgjengelige for å vurdere responsen på behandlingen.

Målet med denne observasjonsstudien er å evaluere forekomsten av tilbakefall av trombose hos pasienter hvis trombotiske hendelse avslørte en underliggende MPN med normal CBC. En sammenligning av grupper behandlet eller ikke med cytoreduktive midler vil bli utført. Longitudinell overvåking av pasientene vil gi en bedre forståelse av arten og kinetikken til hematologiske endringer hos disse pasientene.