Cohorte SYTHROM, néoplasie myéloproliférative avec NFS normal et complications thrombotiques (SYTHROM)
8 septembre 2021 mis à jour par: Nantes University Hospital
Étude multicentrique rétrospective et prospective évaluant l'impact du traitement par agents cytoréducteurs sur la récidive de la thrombose chez les patients thrombotiques avec un diagnostic de néoplasie myéloproliférative et une numération globulaire normale - une étude FIM
Parmi les étiologies de thrombose, les néoplasies myéloprolifératives (NMP) sont assez rares mais doivent être recherchées en cas de thrombose de localisation atypique (digestive ou cérébrale) ou dans le cadre d'une thrombose idiopathique récidivante chez un sujet jeune. La thrombose pourrait révéler un NMP sous-jacent par l'identification d'une mutation JAK2 V617F. Rarement, les MPN avec complications thrombotiques se présentent avec une numération globulaire complète (CBC) normale. En cas de NMP avec événement thrombotique mais sans anomalie du FSC, un traitement anti-thrombotique est recommandé. Mais il n'y a pas de recommandation pour l'indication d'un traitement cytoréducteur et la décision du clinicien est souvent empirique.
L'une des complications majeures de la thrombocytémie essentielle (TE) ou de la polyglobulie essentielle (PV) est la thrombose et un âge supérieur à 60 ans est un facteur de risque majeur. Le traitement des thromboses associées à la TE ou à la PV repose sur des recommandations dont l'objectif thérapeutique principal est de réduire le risque thrombotique. L'association d'un agent cytoréducteur et d'un traitement antithrombotique est ainsi proposée chez les patients à haut risque. L'efficacité de cette prise en charge est contrôlée par l'évaluation du CBC avec un objectif de normalisation à < 400 G/L de plaquettes pour les patients ET et < 45 % d'hématocrite en cas de PV.
L'absence de CBC anormal rend difficile la justification de la cytoréduction. L'intérêt d'une telle thérapie dans ce contexte n'a pas été cliniquement démontré. Si une thérapie cytoréductrice est initiée, aucun paramètre biologique n'est disponible pour évaluer la réponse au traitement.
L'objectif de cette étude observationnelle est d'évaluer l'incidence de la récidive de la thrombose chez les patients dont l'événement thrombotique a révélé un NMP sous-jacent avec un CBC normal. Une comparaison des groupes traités ou non avec des agents cytoréducteurs sera effectuée. Le suivi longitudinal des patients permettra de mieux comprendre la nature et la cinétique des modifications hématologiques chez ces patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Description détaillée
Cette étude est observationnelle et multicentrique. Dans un premier temps, les patients seront rétrospectivement inclus.
Les données cliniques et biologiques de base obtenues au moment du diagnostic de NMP de NMP avec CBC normal suite à une thrombose veineuse ou artérielle seront enregistrées et les données de suivi seront collectées dans un e-CRF.
Dans un second temps, les patients seront inclus de manière prospective et des données diagnostiques et de suivi seront collectées.
L'initiation ou non d'un traitement par un traitement de cytoréduction est laissée à l'appréciation du clinicien.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
200
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Yannick LE BRIS, PhD
- Numéro de téléphone: 330240084630
- E-mail: yannick.lebris@chu-nantes.fr
Lieux d'étude
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, France, 44093
- Recrutement
- Nantes University Hospital
-
Contact:
- Yannick LE BRIS, Phd
- Numéro de téléphone: 02 40 08 46 30
- E-mail: yannick.lebris@chu-nantes.fr
-
Contact:
- Annick COULON
- Numéro de téléphone: 02.53.48.28.35
- E-mail: annick.coulon@chu-nantes.fr
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Récidive de thrombose : patients traités et non traités avec des agents cytoréducteurs
La description
Critère d'intégration :
- Adulte ≥18 ans
- Diagnostic d'un événement thrombotique artériel ou veineux profond vérifié par imagerie (Doppler ou scanner)
- Diagnostic de MPN avec NFS normal selon les critères OMS 2017 caractérisé par la détection d'une anomalie moléculaire mutation JAK2V617F (indépendamment de la charge allélique), CALR ou MPL et/ou une biopsie médullaire avec anomalies en faveur de MPN.
- Numération globulaire normale non évocatrice de polycythémie vraie (hématocrite <48 % et hémoglobine <16 g/dL pour les femmes ; hématocrite <49 % et hémoglobine <16,5 g/dL pour les hommes), de thrombocytémie essentielle (plaquettes <450 G/L) ni de myélofibrose (nombre de globules blancs <11 G/L, pas d'anémie ni d'érythromyélémie associée à une splénomégalie) au moment de l'événement thrombotique.
Critère d'exclusion :
- Mineurs (<18 ans)
- Troubles de la microcirculation (érythromélalgie, céphalées, paresthésie, ischémie des extrémités)
- Thrombose artérielle ou veineuse superficielle ou profonde NON vérifiée par imagerie
- Diagnostic ou antécédents de TE, PV ou myélofibrose au moment du premier événement thrombotique
- Diagnostic du syndrome mixte myélodysplasique/myéloprolifératif
- Diagnostic de NMP inclassable avec excès de blastes au début ou signes de myélodysplasie selon la classification OMS 2017
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Incidence cumulée des récidives d'événements thromboemboliques après la thrombose initiale ayant conduit au diagnostic de NMP
Délai: Suivi de 24 mois
|
Le diagnostic d'événement thromboembolique doit être confirmé par imagerie
|
Suivi de 24 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Incidence cumulée de la progression hématologique vers la thrombocytémie essentielle, la polyglobulie essentielle, la myélofibrose secondaire ou la transformation aiguë
Délai: Suivi de 24 mois
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Les critères de progression hématologique seront basés sur la classification de l'OMS
|
Suivi de 24 mois
|
|
Incidence cumulée des récidives d'événements thromboemboliques selon le type et la durée du traitement anticoagulant ou antiagrégant
Délai: Suivi de 24 mois
|
Le diagnostic d'événement thromboembolique doit être confirmé par imagerie
|
Suivi de 24 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Yannick LE BRIS, PhD, Nantes University Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Barosi G, Birgegard G, Finazzi G, Griesshammer M, Harrison C, Hasselbalch HC, Kiladjian JJ, Lengfelder E, McMullin MF, Passamonti F, Reilly JT, Vannucchi AM, Barbui T. Response criteria for essential thrombocythemia and polycythemia vera: result of a European LeukemiaNet consensus conference. Blood. 2009 May 14;113(20):4829-33. doi: 10.1182/blood-2008-09-176818. Epub 2009 Mar 10.
- Kiladjian JJ, Cervantes F, Leebeek FW, Marzac C, Cassinat B, Chevret S, Cazals-Hatem D, Plessier A, Garcia-Pagan JC, Darwish Murad S, Raffa S, Janssen HL, Gardin C, Cereja S, Tonetti C, Giraudier S, Condat B, Casadevall N, Fenaux P, Valla DC. The impact of JAK2 and MPL mutations on diagnosis and prognosis of splanchnic vein thrombosis: a report on 241 cases. Blood. 2008 May 15;111(10):4922-9. doi: 10.1182/blood-2007-11-125328. Epub 2008 Feb 4.
- De Stefano V, Fiorini A, Rossi E, Za T, Farina G, Chiusolo P, Sica S, Leone G. Incidence of the JAK2 V617F mutation among patients with splanchnic or cerebral venous thrombosis and without overt chronic myeloproliferative disorders. J Thromb Haemost. 2007 Apr;5(4):708-14. doi: 10.1111/j.1538-7836.2007.02424.x. Epub 2007 Jan 29.
- Levraut M, Legros L, Drappier C, Bene MC, Queyrel V, Raynaud S, Martis N. Low prevalence of JAK2 V617F mutation in patients with thrombosis and normal blood counts: a retrospective impact study. J Thromb Thrombolysis. 2020 Nov;50(4):995-1003. doi: 10.1007/s11239-020-02100-z.
- Barbui T, Thiele J, Passamonti F, Rumi E, Boveri E, Ruggeri M, Rodeghiero F, d'Amore ES, Randi ML, Bertozzi I, Marino F, Vannucchi AM, Antonioli E, Carrai V, Gisslinger H, Buxhofer-Ausch V, Mullauer L, Carobbio A, Gianatti A, Gangat N, Hanson CA, Tefferi A. Survival and disease progression in essential thrombocythemia are significantly influenced by accurate morphologic diagnosis: an international study. J Clin Oncol. 2011 Aug 10;29(23):3179-84. doi: 10.1200/JCO.2010.34.5298. Epub 2011 Jul 11.
- Barbui T, Finazzi G, Carobbio A, Thiele J, Passamonti F, Rumi E, Ruggeri M, Rodeghiero F, Randi ML, Bertozzi I, Gisslinger H, Buxhofer-Ausch V, De Stefano V, Betti S, Rambaldi A, Vannucchi AM, Tefferi A. Development and validation of an International Prognostic Score of thrombosis in World Health Organization-essential thrombocythemia (IPSET-thrombosis). Blood. 2012 Dec 20;120(26):5128-33; quiz 5252. doi: 10.1182/blood-2012-07-444067. Epub 2012 Oct 1.
- Pearson TC, Wetherley-Mein G. Vascular occlusive episodes and venous haematocrit in primary proliferative polycythaemia. Lancet. 1978 Dec 9;2(8102):1219-22. doi: 10.1016/s0140-6736(78)92098-6.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 mai 2019
Achèvement primaire (Anticipé)
21 mai 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
21 mai 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 août 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 août 2020
Première publication (Réel)
7 septembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RC20_0141
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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