Coorte SYTHROM, neoplasia mieloproliferativa con emocromo normale e complicanze trombotiche (SYTHROM)

Tra le eziologie della trombosi, la neoplasia mieloproliferativa (MPN) è piuttosto rara ma dovrebbe essere indagata in caso di trombosi a localizzazione atipica (digestiva o cerebrale) o nel contesto di trombosi idiopatica ricorrente in un soggetto giovane. La trombosi potrebbe rivelare un MPN sottostante attraverso l'identificazione di una mutazione JAK2 V617F. Raramente, l'MPN con complicanze trombotiche presenta un normale emocromo completo (CBC). In caso di MPN con evento trombotico ma senza anomalie dell'emocromo, si raccomanda il trattamento antitrombotico. Ma non vi è alcuna raccomandazione per l'indicazione della terapia citoriduttiva e la decisione del clinico è spesso empirica.

Una delle principali complicanze della trombocitemia essenziale (ET) o della policitemia vera (PV) è la trombosi e un'età superiore ai 60 anni è un importante fattore di rischio. Il trattamento della trombosi associata a TE o PV si basa su raccomandazioni il cui principale obiettivo terapeutico è la riduzione del rischio trombotico. Viene quindi proposta la combinazione di un agente citoriducente e di un trattamento antitrombotico nei pazienti ad alto rischio. L'efficacia di questa gestione è monitorata valutando l'emocromo con l'obiettivo della normalizzazione a <400 G/L di piastrine per i pazienti ET e <45% di ematocrito in caso di PV.

L'assenza di emocromo anomalo rende difficile giustificare la citoriduzione. Il beneficio di tale terapia in questo contesto non è stato clinicamente dimostrato. Se viene iniziata una terapia citoriduttiva, non sono disponibili parametri biologici per valutare la risposta al trattamento.

L'obiettivo di questo studio osservazionale è valutare l'incidenza di recidiva di trombosi in pazienti il ​​cui evento trombotico ha rivelato un sottostante MPN con emocromo normale. Verrà effettuato un confronto tra gruppi trattati o meno con agenti citoriduttivi. Il monitoraggio longitudinale dei pazienti fornirà una migliore comprensione della natura e della cinetica dei cambiamenti ematologici in questi pazienti.