Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

SYTHROM kohorsz, mieloproliferatív neoplázia normál CBC-vel és trombotikus szövődményekkel (SYTHROM)

2025. február 20. frissítette: Nantes University Hospital

Retrospektív és prospektív multicentrikus tanulmány, amely értékeli a citoredukáló szerekkel végzett kezelés hatását a trombózisos betegek trombózisának kiújulására myeloproliferatív neoplasia diagnózisával és normál vérképekkel - FIM-tanulmány

A thrombosis etiológiái közül a myeloproliferatív neoplázia (MPN) meglehetősen ritka, de atípusos (emésztési vagy agyi) thrombosis esetén, vagy fiatal alanyban ismétlődő idiopátiás trombózis esetén ki kell vizsgálni. A trombózis feltárhat egy mögöttes MPN-t a JAK2 V617F mutáció azonosítása révén. Ritkán a trombózisos szövődményekkel járó MPN normális teljes vérkép (CBC) mellett jelentkezik. Trombózisos eseménnyel járó, de CBC-rendellenesség nélküli MPN esetén antitrombotikus kezelés javasolt. A citoreduktív terápia javallatára azonban nincs ajánlás, és a klinikus döntése gyakran empirikus.

Az esszenciális thrombocythemia (ET) vagy polycythemia vera (PV) egyik fő szövődménye a trombózis, és a 60 év feletti életkor jelentős kockázati tényező. A TE-vel vagy PV-vel összefüggő trombózis kezelése olyan ajánlásokon alapul, amelyek fő terápiás célja a trombózis kockázatának csökkentése. A citoredukáló szer és az antitrombotikus kezelés kombinációja ezért javasolt a magas kockázatú betegeknél. Ennek a kezelésnek a hatékonyságát a CBC értékelésével monitorozzák azzal a céllal, hogy a vérlemezkék <400 G/l-nél ET-betegeknél és a PV esetén <45% hematokritnál normalizálódjanak.

A kóros CBC hiánya megnehezíti a citoredukció igazolását. Az ilyen terápia előnyei ebben az összefüggésben klinikailag nem igazoltak. Ha citoreduktív terápiát kezdenek, nem állnak rendelkezésre biológiai paraméterek a kezelésre adott válasz értékeléséhez.

Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak a célja a trombózis kiújulásának incidenciájának értékelése olyan betegeknél, akiknél a trombózisos esemény a mögöttes MPN-t normál CBC-vel tárta fel. Elvégezzük a citoreduktív szerekkel kezelt vagy nem kezelt csoportok összehasonlítását. A betegek longitudinális monitorozása jobb megértést tesz lehetővé ezeknél a betegeknél a hematológiai változások természetéről és kinetikájáról.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Ez a tanulmány megfigyeléses és multicentrikus. Az első részben a betegeket visszamenőleg bevonják. A vénás vagy artériás trombózist követően normál CBC-vel rendelkező MPN MPN diagnosztizálásának időpontjában kapott kiindulási klinikai és biológiai adatokat rögzítik, és a nyomon követési adatokat e-CRF-ben gyűjtik össze. A második részben a betegeket prospektíven bevonják, és diagnosztikai és nyomon követési adatokat gyűjtenek. Az, hogy citoredukciós kezeléssel kezdje-e meg a kezelést, a klinikus döntésére van bízva.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

253

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Franciaország
- Loire-Atlantique
  - Nantes, Loire-Atlantique, Franciaország, 44093
    - Nantes university hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Trombózis kiújulása: citoreduktív szerekkel kezelt és nem kezelt betegek

Leírás

Bevonási kritériumok:

Felnőtt ≥18 éves
Mélyartériás vagy vénás trombózisos esemény diagnosztizálása képalkotással (Doppler vagy CT vizsgálat)
MPN diagnosztizálása normál CBC-vel a WHO 2017-es kritériumai szerint, amelyet molekuláris rendellenesség JAK2V617F mutáció (függetlenül az allélterheléstől), CALR vagy MPL és/vagy csontvelő-biopszia az MPN javára mutató eltérésekkel jellemez.
A normál vérsejtszám nem utal polycythemia verára (hematokrit<48% és hemoglobin<16g/dl nőknél; hematokrit<49% és hemoglobin<16,5g/dl férfiaknál), esszenciális trombocitémiára (thrombocytaszám<450 G/l) és myelofibrosisra (fehérvérsejtszám <11 G/l, nem lép fel anaemia vagy erythromyemia) a trombózisos esemény idején.

Kizárási kritériumok :

Kiskorúak (18 éven aluliak)
Mikrokeringési zavarok (eritromelalgia, fejfájás, paresztézia, végtag ischaemia)
Felületes vagy mély artériás vagy vénás trombózis képalkotással NEM igazolt
TE, PV vagy myelofibrosis diagnózisa vagy anamnézisében az első trombózisos esemény időpontjában
Vegyes myelodysplasiás/myeloproliferatív szindróma diagnózisa
A WHO 2017-es osztályozása szerint a myelodysplasia kezdetén túlzott blastokkal vagy jelekkel járó nem besorolható MPN diagnózisa

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Megfigyelési modellek: Kohorsz
Időperspektívák: Visszatekintő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
A thromboemboliás események kiújulásának kumulatív incidenciája az MPN diagnózisához vezető kezdeti trombózis után Időkeret: 24 hónapos követés	A thromboemboliás események diagnózisát képalkotó vizsgálattal kell megerősíteni	24 hónapos követés

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Az esszenciális thrombocythemia, polycythemia vera, másodlagos myelofibrosis vagy akut átalakulás hematológiai progressziójának kumulatív előfordulása Időkeret: 24 hónapos követés	A hematológiai progresszió kritériumai a WHO osztályozásán alapulnak	24 hónapos követés
A thromboemboliás események kiújulásának kumulatív incidenciája az antikoaguláns vagy antiaggregáns kezelés típusától és időtartamától függően Időkeret: 24 hónapos követés	A thromboemboliás esemény diagnózisát képalkotó vizsgálattal kell megerősíteni	24 hónapos követés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nantes University Hospital

Együttműködők

French Intergroup of Myeloproliferative syndromes

Nyomozók

Kutatásvezető: Yannick LE BRIS, PhD, Nantes university hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. május 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. december 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak